15种治疗朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的药物 郎格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH），朗格汉斯组织细 […] 百配健康 伊马替尼来那度胺泊马度胺维A酸维莫非尼罕见病达拉非尼 4年前 (2020-10-22)
7种治疗卟啉病的药物 卟啉病（Porphyria）又名血紫质病，是一组肝脏代谢障碍性疾病，是血红素合成途径当中，由于缺乏某种酶或酶活 […] 百配健康 AfamelanotideGivosiran卟啉症罕见病 4年前 (2020-10-22)
3类治疗POEMS综合症的药物 POEMS综合症（POEMS Syndrome）是一种罕见的与浆细胞有关的血液病，这些浆细胞会产生异常数量的某 […] 百配健康 来那度胺罕见病美法仑贝伐珠单抗 4年前 (2020-10-22)
19种治疗Castleman病(CD)的化疗药/免疫药/激素 Castleman病 (Castleman‘s disease，CD)卡斯特曼病，属原因未明的，罕见的反应性淋 […] 百配健康 司妥昔单抗来那度胺缬更昔洛韦美法仑 4年前 (2020-10-22)
1款治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的靶向药 母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（Blastic plasmacytoid dendritic cell neop […] 百配健康 Tagraxofusp恩西地平普拉曲沙维奈克拉 4年前 (2020-10-21)
10种治疗原发性遗传性肌张力不全(DYT)的药物 原发性遗传性肌张力不全（Primary Hereditary Dystonia，DYT）又称原发性遗传性肌张力 […] 百配健康 罕见病肉毒杆菌 4年前 (2020-10-21)
8种治疗遗传性痉挛性截瘫(HSP)的药物 遗传性痉挛性截瘫（Hereditary Spastic Paraplegia，HSP）又称家族性痉挛性截瘫，遗 […] 百配健康 罕见病 4年前 (2020-10-21)
5款治疗兰伯特·伊顿肌无力综合症(LEMS)的药物 兰伯特·伊顿肌无力综合症（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）是一种 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
7款用于治疗先天性肌无力综合症(CMS)的药物 先天性肌无力综合症（Congenital Myasthenic Syndrome，CMS）是一种遗传性神经肌肉 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
治疗9类肌营养不良症(MD)的药物 肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）包含三十种不同的遗传性疾病，通常分为九个主要类别，包 […] 百配健康 viltolarsen罕见病 4年前 (2020-10-19)
