23款治疗血友病的药物 血友病（Hemophilia）是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，这导致人们在受伤后容易出血，容易瘀伤，并且 […] 百配健康 BeqvezConcizumabHEMGENIXRoctavian伏尼凝血素α基因疗法罕见病艾美赛珠单抗重组凝血因子马塔西单抗 4周前 (12-20)
18种治疗肺囊性纤维化(CPF)的药物 囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种具有家族常染色体隐性遗传性的先天性疾病，主要影响肺（C […] 百配健康 ALYFTREKSymkeviTrikafta依伐卡托罕见病 4周前 (12-20)
新药|ACENOBEL日本获批治疗伴边缘空泡的远端肌病(GNE肌病) 2024年12月19日（东京）,诺贝仁制药株式会社宣布在此发布伴边缘空泡的远端肌病（（GNE肌病）治疗药“AC […] 百配健康 Acenobel罕见病 4周前 (12-20)
7款治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的靶向药 非小细胞肺癌（NSCLC）中存在涉及ROS1的基因重排，ROS1是一种受体酪氨酸激酶（由c-Ros癌基因编码） […] 百配健康 他雷替尼克唑替尼塞瑞替尼安奈克替尼恩曲替尼洛拉替尼瑞普替尼 4周前 (12-20)
2款治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物 家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是甘油三酯水平极高。该病是由脂蛋白脂肪酶 ( […] 百配健康 OlezarsenVolanesorsen罕见病 4周前 (12-20)
新药|TRYNGOLZA(Olezarsen)美国获批辅助治疗家族性乳糜微粒血症综合征 2024年12月19日（加州卡尔斯巴德）美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的& […] 百配健康 Olezarsen罕见病 4周前 (12-20)
新药|Ryoncil(Remestemcel)美国获批治疗2个月及以上类固醇难治性急性移植物抗宿主病 2024年12月18日 （马里兰州银泉市）,美国FDA今日宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil […] 百配健康 干细胞疗法 1个月前 (12-19)
新药|UNLOXCYT(Cosibelimab)美国获批治疗皮肤鳞状细胞癌(SCC) 2024年12月13日（马萨诸塞州沃尔瑟姆）Checkpoint Therapeutics宣布，美国FDA已批 […] 百配健康 CosibelimabPD-1/PD-L1/CTLA-4/LAG-3 1个月前 (12-14)
新药|Crenessity(Crinecerfont)美国获批治疗4岁以上经典先天性肾上腺皮质增生症(cCAH) 2024年12月13日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布，已批准Neurocrine Biosciences公司 […] 百配健康 Crinecerfont罕见病 1个月前 (12-14)
3款治疗皮肤鳞状细胞癌(SCC)的免疫抑制剂 鳞状细胞癌（Squamous Cell Carcinoma，SCC）是与基底细胞癌（BCC）和黑色素瘤并列为最 […] 百配健康 cemiplimabCosibelimab帕博利珠单抗 1个月前 (12-13)
