Amifampridine(3,4-二氨基吡啶,阿米吡啶,3,4-DAP)主要用于治疗许多罕见的肌肉疾病,包括先天性肌无力综合症和兰伯特-伊顿肌无力综合症(Lambert-Eaton,LEMS)。Amifampridine 在欧盟和美国同时获得孤儿药认定和突破性疗法认定。2019年5月,美国FDA批准商品名为Ruzurgi,用于治疗6岁至17岁以下患者的Lambert-Eaton肌无力综合症(LEMS),这是FDA首次批准用于LEMS儿科患者的治疗。此前LEMS(Firdapse)批准的唯一其他治疗方案仅批准用于成人。
商品名:Firdapse
通用名:Amifampridine(3,4-二氨基吡啶,阿米吡啶,3,4-DAP)
制药商:BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED/拜玛林制药/DE
规格:10mg-100片/盒
参考:阿米吡啶说明书