2021年02月10日 艾伯维（AbbVie）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Botox（onabotulinumtoxinA）肉毒杆菌毒素A，用于治疗年龄≥5岁、对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的儿科患者，治疗与神经疾病相关的逼尿肌（膀胱肌）过度活动症。
- 这是Botox在美国获批的第12个治疗适应症，Botox是第1种也是唯一1种被批准用于治疗神经源性逼尿肌过度活动症儿童患者的神经毒素。
此次新适应症批准，基于一项随机、双盲3期研究的数据。该研究在100多例神经源性逼尿肌过度活动儿童患者中开展，评估了Botox（保妥适）的安全性和有效性，并进行了一项长期扩展研究。3期研究的结果表明，逼尿肌内注射Botox®200单位（不超过6U/kg）可减少白天的尿失禁发作，这是该研究的主要终点，并在第6周（主要时间点）降低最大膀胱压力和增加膀胱容量。研究中最常见的不良反应为菌尿（20%）、尿路感染（7%）、白细胞尿（7%）和血尿（3%）。
保妥适（肉毒杆菌毒素A型）Botox（OnabotulinumtoxinA） 为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，是全球第一种被批准的A型肉毒杆菌毒素治疗产品，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近年Botox被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症、痉挛和严重腋下出汗（腋下多汗症）等多种适应症。
神经源性逼尿肌过度活动症发生在脊髓和膀胱不能有效沟通时，这可能与脊柱裂和脊髓损伤等神经疾病有关。结果，膀胱肌肉不由自主地收缩，增加了膀胱内的压力，降低了膀胱容量，这会导致患者频繁而意外地漏尿。随着时间的推移，膀胱压力升高也会导致膀胱和肾脏损伤。Botox通过阻断神经冲动向肌肉（在本适应症中为膀胱肌肉）的传递，选择性地阻止神经肌肉接头处神经递质乙酰胆碱的释放，暂时减少肌肉收缩。
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