新药|Evkeeza(Evinacumab)美国获批治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)

2021年02月11日，再生元（Regeneron）公司宣布“first-in-class”降脂疗法Evkeeza（evinacumab-dgnb）获得美国FDA批准，用于和其它降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法联用，治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。

• Evkeeza是FDA批准的第1款结合并阻断ANGPTL3（血管生成素样蛋白3）功能的靶向疗法。

这一批准基于ELIPSE-3期临床试验的结果，ELIPSE-3试验的最终结果已经在《新英格兰医学杂志》上发表。试验结果显示：

• 在接受治疗24周以后，Evkeeza治疗组与对照组相比，LDL-C水平降低49%（p<0.0001）。
• LDL-C在接受治疗后2周内就开始出现降低，而且在为期24周的临床试验和为期48周的开放标签扩展试验中得到维持。

Evkeeza（evinacumab-dgnb）是一种完全人源的单克隆抗体，靶向ANGPTL3（血管生成素样蛋白3），ANGPTL3是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。人类遗传学研究已经表明，由于基因突变导致ANGPTL3功能丧失的个体，心血管疾病风险可以降低约40%。Evinacumab旨在通过与ANGPTL3结合并阻断其功能，降低LDL-C和包括甘油三酯在内的其它脂类水平。