药物名称：LY-M001注射液（AAV基因治疗药物）
临床试验：一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究
试验目的：评价单次静脉输注LY-M001治疗GD1患者的安全性和耐受性，并确定II期研究的推荐剂量（RP2D）。
入组&排除要求：
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 60岁(最大年龄) |
|---|---|
| 性别 | 男+女 |
| 健康受试者 | 无 |
| 入选标准 | 1受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）2由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性（干血试纸法DBS）＜1.19μmol/L/h，并满足GD临床诊断标准的GD1患者3经治的戈谢病I型患者，且由研究者综合判断患者病情稳定。若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）的患者，需治疗6个月以上，在给药前洗脱5个药物半衰期4有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性5受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划 |
| 排除标准 | 1AAV8中和抗体阳性2临床上疑似II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者3预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病4经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症5筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物或研究器械的治疗或处置66. 具有临床意义的肝病、脆弱肝脏或肝毒素暴露史的证据，筛选时符合但不限于以下任一项： ？ 进行性肝肿大且大于3倍正常体积。 ？ 2期或以上肝纤维化病史。 ？ AST、ALT或TBIL高于正常值上限（ULN）的1.5倍。 ？ 既往2年内有酒精或药物滥用史（酒精滥用史定义为：每周饮酒量大于14标准单位酒精[1标准单位含14 g酒精，如360 mL啤酒、45 mL酒精量为40%及以上的烈酒或150 mL葡萄酒]）。 ？ 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性。7人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者8严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）9未得到控制的伴随疾病或感染性疾病（需要研究者根据临床实际进行判断）10受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等11筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注12临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）13既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗14在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）15筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的导管原位癌除外16筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗 |
目标入组人数：中国国内: 6 ；
截至时间：入组所需人员招满为止
所在地：郑州、天津（患者可就近入组）
报名申报填写：
| 患者姓名： 患者年龄： 患者性别： 病情简述：此处填写用药及治疗情况简述 患者所在地： 可入组地： 患者联络人： 联络电话： 联络微信： |
报名方式：微信客服： yes698896 & E-Mail：Care@100pei.com
CDE：CTR20241092（戈谢病1353）捷信
主办方：凌意（杭州）生物科技有限公司
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