2020年12月08日，罗氏在12月5日-8日召开的2020年第62届美国血液学会年会（ASH）上公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）舒友立乐（艾美赛珠单抗）的长期疗效和安全性。
此次分析包括401例体内存在和不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者的汇总数据，这些患者来自4项关键的HAVEN研究（HAVEN 1，n=113；HAVEN 2，n=88；HAVEN 3，n=152；HAVEN 4，n=48），中位持续有效期为120.4周。
艾美赛珠单抗（emicizumab）在整个研究期间保持了较低的治疗出血率，在整个评估期间，基于模型的年化出血率（ABR）保持在较低水平，为1.4（95%CI：1.1-1.7）。同时，在每个连续24周期间，无治疗出血的患者比例（70.8-83.7%）增加。此外，艾美赛珠单抗（emicizumab）预防性治疗方面，95.1%的目标关节得到了解决。结果表明Hemlibra的安全性与之前的观察结果一致，并且在较长时间的随访后没有观察到新的安全信号。
此外欧洲血友病安全监测（EUHASS）数据库的第一次中期分析也在ASH年会上公布，该分析表明Hemlibra（emicizumab）艾美赛珠单抗在现实世界中的安全性与临床试验中的一致，没有新的或正在出现的安全信号。EUHASS是一个大型药物警戒计划，用于监测遗传性出血性疾病治疗药物的安全性。
舒友立乐（艾美赛珠单抗）Hemlibra（Emicizumab）是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质，凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显着减少出血事件并改善机体功能。对于那些存在因子VIII抑制剂（抗FVIII抗体）的患者，Hemlibra仍能很好的发挥作用。
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