Yescarta（axicabtagene ciloleucel）益基利仑赛注射液，代号FKC876，是第一个治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）成人患者的CAR-T细胞疗法（不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗），具体适应症为用于既往接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性LBCL成人患者的治疗，包括：
- 弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
- 原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）
- 高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）
- 源于滤泡性淋巴瘤（FL）的DLBCL（即转化型FL，TFL）
2020年12月06日 吉利德（Gilead）旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）在第62届美国血液学会（ASH）年会上公布了CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）2期ZUMA-5研究的主要分析结果。
ZUMA-5（NCT03105336）是一项全球性、多中心、单臂、开放标签2期研究，入组的是复发或难治性（R/R）惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）成人患者（年龄≥18岁），包括滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）亚型。这些患者先前接受过至少2种系统治疗，包括一种抗CD20单抗与烷基化剂联合用药。研究目的是评估在这一患者群体中单次输注Yescarta的有效性和安全性。
ASH年会上公布的数据显示，接受Yescarta单次输注治疗后，中位随访17.5个月：104例可评估疗效的患者中，92%的患者病情缓解（ORR=92%）、76%的患者病情获得完全缓解（CR=76%）：
- 在R/R FL患者（n=84）中，94%的患者病情缓解（ORR=94%）、80%的患者病情完全缓解（CR=80%），中位随访17.5个月时，有64%的患者持续缓解。
- 在R/R MCL患者（n=20）中，85%的患者病情缓解（ORR=85%）、60%的患者病情完全缓解（CR=60%）。
中位缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）均未达到。
在安全性分析（n=146）中，≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件（NE）分别发生在7%和19%的患者中。FL患者≥3级NE发生率（15%）低于MZL患者（41%），两组CRS发生率相当。有3例5级不良事件，包括1例与Yescarta治疗相关的CRS患者出现多系统器官衰竭，1例与Yescarta治疗无关的主动脉夹层，1例与Yescarta治疗无关的球虫病感染。
基于ZUMA-5研究数据，美国FDA已受理Yescarta的一份补充生物制品许可申请（sBLA）并授予了优先审查：用于治疗先前已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）患者。
此前，FDA已授予Yescarta治疗上述适应症的突破性药物资格（BTD）。FL和MZL是2种惰性（生长缓慢）非霍奇金淋巴瘤（iNHL）。如果获得批准，Yescarta将成为第一个被批准用于治疗复发或难治性iNHL的CAR-T细胞疗法。FDA已指定sBLA的《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年3月5日。
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