2020年12月01日，Vanda宣布美国FDA批准Hetlioz (tasimelteon) 他司美琼 胶囊和口服混悬液的上市申请，分别用于治疗史密斯-马吉利综合征（Smith-Magenis Syndrome ，SMS）成人和儿童患者夜间睡眠障碍。
- Hetlioz(他司美琼)是美国FDA批准的首个用于治疗SMS的药物
此次批准是基于一项针对SMS患者双盲、安慰剂对照交叉临床研究（NCT 02231008），受试者分别接受Hetlioz（睡前1h服用）和安慰剂治疗4周后，停药1周，之后交叉用药。疗效比较终点为睡眠质量评分和睡眠时长。结果显示，Hetlioz(他司美琼) 组患者50%睡眠质量最差夜晚平均质量评分与安慰剂组有显著统计学差异。50%夜晚最少睡眠时间总时长数值上优于安慰剂组，但无显著性差异。
Hetlioz（Tasimelteon）他司美琼 是一组褪黑素受体激动剂，褪黑素是由脑松果体分泌的激素之一，分泌具有明显的昼夜节律，白天分泌受抑制，晚上分泌活跃，具有改善睡眠作用。Hetlioz通过激动SMS患者褪黑素受体，改善患者颠倒的昼夜节律。此前，Hetlioz被美国FDA批准用于治疗成人非24小时睡眠觉醒障碍。
史密斯-马吉利综合征（Smith-Magenis Syndrome ，SMS）是一种罕见的由17p染色体少量缺失引起的非遗传性神经发育异常疾病。其最常见的症状是睡眠障碍，患者存在颠倒的昼夜节律，夜晚难以入睡，严重影响患者及家人的生活。
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