2020年11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司（简称Y-mAbs）宣布美国FDA已加速批准其Danyelza（naxitamab-gqgk）用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。DanyelzaDanyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。
Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持，这两项研究在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。Danyelza耐受性良好，在临床试验中很少中断治疗，不良事件在临床上可管理。Y-mAbs递交naxitamab的上市申请数据显示，该疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。
Danyelza（Naxitamab-gqgk），也称为hu3F8，是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）最常出现在肾上腺内或其周围，其与神经细胞的起源相似，位于肾脏的上方。然而，神经母细胞瘤也可能发生于存在神经细胞群的腹部、胸部、颈部和脊柱附近。神经母细胞瘤最常累及 5 岁或以下的儿童，但在较大龄儿童中可能极少发生。一些类型的神经母细胞瘤会自行消退，而其他则会需要多种治疗。
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