2020年11月24日 Alnylam制药公司第三款RNAi药物Oxlumo（lumasiran）获得了美国FDA批准用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。
此次批准，基于2项3期临床研究（ILLUMINATE-A，ILLUMINATE-B）的结果。
ILLUMINATE-A在年龄≥6岁的PH1儿童和成人患者中开展。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Oxlumo治疗组尿草酸水平平均降低53%（p＜0.0001）、与基线相比平均降低65%。此外，Oxlumo治疗组有84%的患者尿草酸水平达到正常或接近正常水平，安慰剂组为0%。今年6月，该研究的结果在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（DRA-EDTA）国际大会上公布。
ILLUMINATE-B研究发现：Oxlumo对婴儿和6岁以下儿童的疗效和安全性与ILLUMINATE-A研究中观察到的结果相似。今年10月22日，该研究结果在美国肾脏病学会（ASN）在线年会上公布。
Oxlumo（Lumasiran）是第一个被批准用于治疗PH1的药物，也是目前唯一1个被证明可以降低有害草酸水平的疗法。在美国，Oxlumo已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
原发性高草尿酸症1型（PH1）是一种进行性、毁灭性的疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。该病是一种非常罕见的、危及生命的疾病，影响肾脏和其他重要器官，该病影响婴儿、儿童和成人，患者面临着反复和痛苦的结石事件，以及肾功能进行性和不可预测的下降，最终导致终末期肾病，需要进行强化透析，作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择。
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