Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）是第一个也是目前唯一1个长效C5抑制剂：在体重≥20公斤的儿童和成人患者中，可每8周给药一次；在体重＜20公斤的儿童患者中，可每4周给药一次。
2020年11月20日 Alexion生物制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL静脉注射（IV）制剂，用于治疗2种罕见病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。
Ultomiris 100mg/mL制剂与Ultomiris 10mg/mL制剂相比，Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂，大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。
此次批准基于一份全面的化学、制造和控制提交材料以及一份补充临床数据集，该数据集表明，Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL给药治疗的安全性、药代动力学和免疫原性具有可比性。同样，数据集显示2种配方的平均乳酸脱氢酶（LDH）水平的有效性测量没有相关变化。根据体重，新的拟议配方需要0.4至1.3小时（25至75分钟）的输液时间，与目前可用的10毫克/毫升静脉输液配方相比（根据体重，输液时间在1.3至3.3小时[77至194分钟]），输液时间缩短了约60%。
PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响，病情危重，通常需要在重症监护室接受支持性护理，包括透析。在许多病例中，aHUS和PNH的预后都很差，因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。
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