Xeljanz（tofacitinib）尚杰（托法替布） 是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。
2020年11月06日 辉瑞（Pfizer）宣布口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib）托法替布治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者一项III期临床研究（A3921120）的阳性结果。
A3921120是一个多中心、双盲、安慰剂对照3期研究，在270例活动性AS成人患者中开展，这些患者符合改良的AS纽约标准（MNY），并且对2种或2种以上非甾体抗炎药（NSAID）治疗反应不足或不耐受。研究中，患者被随机分配，每天2次服用5mg剂量Xeljanz（托法替布）或安慰剂，治疗为期16周，共有269例患者接受了治疗。完成16周双盲治疗期的合格患者被分配接受开放标签每日2次5mg剂量Xeljanz （托法替布）5m治疗额外32周，随后进入为期4周的随访期。
结果显示，该研究达到了主要终点：
在治疗第16周，与安慰剂组相比，Xeljanz（托法替布）治疗组达到ASAS20应答的患者比例显著增加（56.4% vs 29.4%；p＜0.0001）。
此外，与安慰剂组相比，Xeljanz（托法替布）治疗组达到ASAS40应答患者比例显著增加（40.6% vs 12.5%；p＜0.0001），这是该研究的一个关键次要终点。
ASAS20/40用于确定改善或治疗反应。该研究中，在任何治疗组发生在＞5%患者中的最常见不良事件包括：上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、关节痛和头痛。
目前Xeljanz（托法替布）治疗AS适应症正在接受美国FDA的审查，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年第二季度。此前，托法替布已获批准4个适应症：
- 治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者
- 治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者
- 治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者
- 治疗≥2岁、有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）儿童和青少年患者。
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