2020年11月05日 Vertex制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）依伐卡托用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化（CF）婴儿患者。具体为，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R117H突变或下列门控（III类）突变的CF婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。
- Kalydeco（依伐卡托）是目前第一个也是唯一1个治疗年龄低至4个月婴儿患者CF根本病因的药物。
此次批准基于24周3期开放标签安全队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成，他们的CFTR基因存在符合资格的下列10个突变中的一个（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。
这个队列显示了一个类似于在较大的儿童和成人中观察到的安全性。
Kalydeco（ivacaftor）依伐卡托是全球首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物，于2012年在美国首次获得批准，该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。该药是一种CFTR增效剂，可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。该药通过口服给药，其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的运输，这有助于水合和清除气道粘液。
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