2020年11月2日 Karyopharm Therapeutics Inc.(Nasdaq:KPTI)制药公司宣布XPO1抑制剂Xpovio (selinexor) 塞利尼索片 在治疗脂肪肉瘤的三期临床SEAL研究达到了其主要终点。
SEAL (Selinexor in Advanced Liposarcoma) 研究评估了晚期不可切除的去分化脂肪肉瘤患者的单药口服XPOVIO(selinexor)与匹配安慰剂的比较。无进展生存期(PFS)在统计学上显着增加;风险比= 0.70;p=0.023。这些数据表明,与安慰剂相比,用XPOVIO治疗可将疾病进展或死亡的风险降低约30%。
与多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的XPOVIO研究相比,XPOVIO的安全性与先前的临床研究一致,没有发现新的毒性信号,血液和感染不良事件更少。
SEAL研究的详细结果将在美国东部时间2020年11月20日星期五,在CTOS年度会议上以口头陈述的形式进行介绍。
Karyopharm计划在2021年第一季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交新药申请(NDA)。 如果获得批准,XPOVIO将代表首次口服,非化学治疗剂可用于去分化脂肪肉瘤患者。
Xpovio(Selinexor)希维奥(塞利尼索) 是美国FDA目前唯一批准的XPO1抑制剂(选择性核输出抑制剂),已经被批准用于多发性骨髓瘤和DLBCL两个血液肿瘤的治疗。
脂肪肉瘤 (LPS) 约占软组织肉瘤(Soft tissue sarcoma , STS) 病例的 10% 至 15%。典型的起源部位包括四肢和腹膜后。