肿瘤性骨软化症(tumor induced osteomalacia , TIO) 是一种罕见疾病,由肿瘤引起肾脏排磷增加造成的获得性低血磷性骨软化症。
切除肿瘤是首选治疗方法,可在切除后数小时内纠正低磷血症(和低骨化三醇水平)。解决骨骼异常可能需要几个月的时间。
治疗药物
1、骨化三醇(calcitriol)
骨化三醇是维生素D3的活性形式.如果无法找到肿瘤,则开始用骨化三醇(1-3微克/天)和磷(1-4克/天,分剂量)治疗。
分泌生长抑素受体的肿瘤可能对奥曲肽治疗有反应。
尽管补充了骨化三醇和磷酸盐,如果低磷酸盐血症持续存在,已证明给予拟钙剂西那卡塞有效。
2020年06月,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Crysvita(burosumab)用于≥2岁儿科和成人患者,治疗肿瘤性骨软化症(tumor-induced osteomalacia,TIO),该病可导致FGF23相关的低磷血症和骨软化症。
- Crysvita第1个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物.