Crysvita（Burosumab）布罗索尤单抗 是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的活性。FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在XLH中，由于FGF23的水平和活性过高而导致磷酸盐浪费和低磷血症。
- Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物，也是目前唯一1种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
2020年10月02日 日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita（burosumab），用于治疗X-连锁低磷血症（XLH）青少年和成人患者。
此次批准，基于2项III期研究的数据：
III期UX023-CL303研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，调查了Crysvita在XLH成人患者中的安全性和有效性；III期UX023-CL304研究是一个开放标签、单臂试验，调查了Crysvita对XLH成人患者骨软化症（骨骼软化）的治疗效果。
2项研究发现，Crysvita增加并维持血清磷酸盐水平在正常范围内，帮助愈合假性骨折以及与骨软化相关的骨折，并改善骨软化症。其他终点显示，患者疼痛和僵硬程度减轻、身体功能和活动能力随着时间的推移而改善。Crysvita的安全性与其他Crysvita研究中观察到的一致，不良事件包括注射部位反应、高磷血症和超敏反应。没有出现与治疗相关的严重不良事件。
X连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节的异常。XLH不会危及生命，但其负担是终身的和渐进的，可能会降低一个人的生活质量。XLH的症状和体征始于儿童早期，导致下肢畸形、身材矮小和疼痛。这些都会导致行走和身体功能的困难，影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低磷血症意味着该病在成年人中继续发展，导致疼痛和僵硬，以及多个肌肉骨骼缺陷，这些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三个十年就受到影响。www.100pei.com
扫一扫 
