进展|Ayvakyt(阿泊替尼)欧盟获批治疗胃肠道间质瘤(GIST)

2020年09月26日Blueprint Medicines公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予靶向抗癌药Ayvakyt（avapritinib）阿泊替尼有条件营销授权，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

• 阿泊替尼（Avapritinib）是欧盟批准的第一个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的靶向疗法

此次欧盟批准，基于来自I期NAVIGATOR临床试验的疗效数据，以及来自NAVIGATOR和III期VOYAGER试验的安全性结果。数据显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V突变GIST患者中，阿泊替尼（Avapritinib）治疗表现出深度、持久的临床应答。

在38例PDGFRA D842V突变GIST患者中，初始剂量为300mg或400mg，每日一次，Ayvakyt（阿泊替尼）治疗的：

• 总缓解率（ORR）为95%（95CI:82.3-99.4）
• 完全缓解率（CR）为13%、中位缓解持续时间（DOR）为22.1个月（95%CI:14.1-不可估计）
• 中位无进展生存期（PFS）为24个月
• 中位总生存期（OS）尚未达到

这些疗效数据在本月的ESMO大会上公布。

在临床试验中，最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。

GIST是一种基因驱动的胃肠道肉瘤，其PDGFRA D842V突变与罕见的患者亚群有关。一项对PDGFRA D842V突变GIST患者的回顾性研究表明，使用标准一线GIST疗法伊马替尼（imatinib）治疗的ORR为0%。

ESMO指南建议在GIST诊断工作中纳入突变检测作为标准实践。