进展|海芮思(艾度硫酸酯酶-β)中国获批治疗黏多糖贮积症II型

本文作者: 4年前 (2020-09-03)

Hunterase (Idursulfase-beta) 海芮思 (艾度硫酸酯酶-β) 注射液 是韩国Gree […]

Hunterase (Idursulfase-beta) 海芮思 (艾度硫酸酯酶-β) 注射液 是韩国Green Cross Pharma 开发的重组人艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法。

2019年01月,中国北海康成与 GC Pharma 签署了 Hunterase的大中华区独占许可协议,并于2019年07月向中国NMPA 提交了上市申请。

2020年09月03日,韩国绿十字公司(GC Pharma)的Hunterase (Idursulfase-beta) 海芮思(艾度硫酸酯酶-β) 注射液获中国NMPA 批准,成为中国国内首个用于治疗罕见病亨特综合征(黏多糖贮积症 II 型)的药物。

进展|海芮思(艾度硫酸酯酶-β)中国获批治疗黏多糖贮积症II型

亨特综合征(黏多糖贮积症 II 型,MPS II)是一种遗传性溶酶体贮积症(LSD)主要病发于男孩,该病由 2-硫酸酯酶缺乏引起,2-硫酸酯酶的体内功能是分解糖胺聚糖(GAGs),其缺乏将导致 GAG 累积,从而引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,最终导致死亡。

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