新药|Cystadrops半胱胺滴眼液美国获批治疗胱氨酸沉积症的眼部沉积

Cystadrops（0.37%半胱胺）滴眼液 是一种新的粘性滴眼液，每天给药4次，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。

• 胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性遗传疾病，会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。

2020年08月2５日 Recordati Rare Diseases公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积（CCCD）。

• Cystadrops是第一个也是目前唯一1个FDA批准的半胱胺滴眼剂

美国FDA对Cystadrops的批准得到了2项临床试验的数据支持。这2项临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops治疗。

• 在3期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中，Cystadrops组有15例患者，研究采用活体共聚焦显微镜（IVCM）评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。数据显示，Cystadrops组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。www.100pei.com
• 在1/2a期开放标签、适应性剂量反应临床试验中，8例患者接受了Cystadrops治疗。数据显示，患者IVCM总评分降低30%的疗效，在5年研究期间能够维持。www.100pei.com

2项临床试验中评估了Cystadrops的安全性。

最常见的不良反应是眼睛疼痛（刺痛）、视力模糊、眼睛刺激（灼热）、眼睛发红、滴眼部位不适（眼睛粘滞或眼睑粘滞）、眼睛瘙痒、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有药物沉积。www.100pei.com

Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天，规格为3.8 mg/mL＊5mL／瓶，每小瓶价格为$1,986美元，每位患者的每天的费用为$283.71美元，年度成本为$103,272美元。