进展|Kaftrio(Trikafta)欧盟获批治疗囊性纤维化(CF)

Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）美国商品名为Trikafta

2020年08月21日 Vertex制药公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）150mg联合用药方案，用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）的患者，或存在2个F508del突变（F/F）的患者。

欧盟批准Kaftrio，基于两项全球III期研究的结果：

• （1）项是24周安慰剂对照研究，在年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者中开展。
• （2）项是4周头对头研究，在年龄≥12岁、携带2个F508del突变的CF患者中开展，将三联疗法（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与双联疗法（tezacaftor/ivacaftor）进行比较。

2项研究均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点有统计学意义和临床意义的改善。在这2项研究中，ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案的耐受性均良好。www.100pei.com