Viltepso（viltolarsen） NS-065/NCNP-01， 是反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白（抗肌萎缩蛋白，Dys）基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。
- Viltepso是第1个也是唯一1个被证实在年龄低至4岁的儿童中可增加抗肌萎缩蛋白水平的第53号外显子跳过疗法。
2020年8月12日，日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）子公司NS Pharma宣布美国FDA加速批准Viltepso（viltolarsen）用于治疗53号外显子跳跃（exon 53 skipping）杜氏肌营养不良（DMD）患者。
Viltepso在2项临床研究中进行了评估，共涉及32例DMD男性患者。其中一项是在北美对4岁至10岁以下DMD男孩开展的两个周期II期研究（研究1，n=16）；另一项是在日本对5岁至18岁以下DMD男孩开展的多中心开放标签研究（研究2，n=16）。
抗肌萎缩蛋白水平的增加在研究1中进行了确认。
该研究中，在接受推荐剂量80mg/kg/wk（N=8）的患者中，100%的患者（8/8）在使用Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者（7/8）抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。
总体而言，在基线检查时，患者抗肌萎缩蛋白水平为正常值的0.6%，而在接受Viltepso（80 mg/kg/wk）治疗20-24周后，观察到患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的6%。安全性方面，接受每周一次Viltepso（80 mg/kg/wk）治疗的DMD患者（合并2项研究），最常见的副作用包括上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。www.100pei.com
FDA的结论是，申请人的数据表明，在DMD患者中，抗肌萎缩蛋白的产量增加，这有可能合理地预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的DMD患者中的临床益处。该药的临床疗效尚未证实。在做出这一决定时，FDA考虑了与该药相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。www.100pei.com
作为加速审批程序的一部分，FDA要求NS Pharma进行临床试验，以确认该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能提高DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。
虽然Viltepso临床研究中未观察到肾毒性，但Viltepso的临床经验有限，在给药一些反义寡核苷酸后，已经观察到肾毒性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。www.100pei.com
用药方面，Viltepso通过静脉输注给药，每周1次，剂量为80mg/kg，可在家/医院/治疗中心，由训练有素的专业医护人员进行给药。
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