思而赞（注射用伊米苷酶）Cerezyme （imiglucerase）
项目介绍
中华慈善总会思而赞慈善援助项目办于2009年成立。1999年起美国健赞公司（现为赛诺菲公司）与世界健康基金会合作，为中国的戈谢氏病免费提供特效治疗药物—注射用伊米甘酶（思而赞）。健赞公司（现为赛诺菲公司）与世界健康基金以往合作项目援助的130多名患者，全部转入中华慈善总会与健赞公司（现为赛诺菲公司）的罕见病救助计划—“思而赞慈善援助项目”中。
项目办自成立以来一直针对国内戈谢病患者开展援助工作，并通过与政府机构、国内知名医学专家、国际医药企业及国内相关罕见病组织开展交流、合作，促进罕见病患者的诊断率及治疗率，增强社会对罕见病的认知，推动罕见病相关政策法规的建立,截止目前国内已有多个地区开通了针对戈谢病的医保援助政策。
戈谢病作为罕见病的一种，由于其体内缺乏进行正常脂循环代谢功能所需要的葡糖脑苷脂酶，导致葡糖脑苷脂在细胞内蓄积，并引发组织和器官的损害。
思而赞®为目前唯一治疗戈谢病的药物，于2008年在我国药监局注册上市。至今为止，思而赞是治疗戈谢病的最有效手段，不但减缓了并发症的发生，治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善，恢复正常的学习和生活。
项目援助
自2014年起多地区将戈谢氏病纳入医保，项目内全免患者已经有部分患者转入医保援助模式，为方便项目内其他患者了解，特此说明。项目内全免患者转入医保模式，条件如下：
- 1.户口所在地已开通针对戈谢氏病的医保政策；
- 2.县/市/省级民政部或医保局下达针对戈谢氏纳入医保的正式公文并在政府部门的网络公开平台可以查询到戈谢氏病纳入医保的相关通知。
符合上述条件的项目内全免患者，将由项目办协助其转入医保模式。
思而赞慈善援助项目办
2018年11月
医保患者点击：关于思而赞医保地区患者申请慈善用药的相关流程-2020年新版
援助联系
中华慈善总会罕见病项目办公室（RDO）
热线电话：4008139990
邮 箱： ccf-rdo@163.com
传 真： 010-83368375
工作时间：周一至周五（除法定节假日）9:00-11:30；13:30-17:00
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