Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）
2020年07月20日 Vertex制药公司宣布，评估三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的一项全球III期研究（445-104研究）达到了主要终点和全部次要终点。
这是一项随机、双盲、平行组III期研究，旨在评估Trikafta对12岁及以上CF患者的疗效和安全性，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个门控突变（F/G）、或存在一个F508del突变和一个残余功能突变（F/RF）的CF患者。www.100pei.com
研究中，所有患者进入为期4周的导入期，接受ivacaftor或tezacaftor/ivacaftor治疗。在导入期后，患者被随机分配，接受Trikafta或继续接受其之前的ivacaftor或tezacaftor/ivacaftor，治疗8周。基线值在导入期结束时、8周治疗期开始之前进行测量。研究中，共132例患者接受了Trikafta治疗，126例患者在对照组接受了ivacaftor或tezacaftor/ivacaftor治疗。
主要终点是：从基线检查至治疗第8周，组内预测的一秒用力呼气量的百分比变化（ppFEV1）。www.100pei.com
结果显示，研究达到主要终点：
- 治疗8周后，Trikafta组患者ppFEV1相对基线的组内平均绝对改善在统计学上显著改善了+3.7个百分点（p＜0.0001）。
此外，该研究也达到了全部次要终点，包括：
- 按照统计检验层次的顺序，Trikafta组患者从基线检查至第8周汗液氯化物的组内平均绝对变化为-22.3mmol/L（p＜0.0001）
- 组间ppFEV1的平均变化为+3.5个百分点（p＜0.0001）
- Trikafta组与接受ivacaftor或tezacaftor/ivacaftor的对照组相比汗液氯化物含量的组间变化为-23.1 mmol/L（p＜0.0001）
总的来说，安全性数据与Trikafta之前的III期研究中观察到的相似，并且该方案总体上耐受性良好。www.100pei.com
- 大多数不良事件为轻度或中度。
- 研究中，发生在≥15%患者中最常见的不良事件是头痛。
- 严重不良事件，Trikafta组发生率为3.8%（n=5）、接受ivacaftor或tezacftor/ivacaftor的对照组患者中为8.7%（n=11）。
- 研究中，2例服用ivacaftor或tezacftor/ivacaftor的患者、1例服用Trikafta的患者因不良事件而停止治疗。
这项研究是一项美国上市后承诺，研究结果将提交给美国食品和药物管理局（FDA）。www.100pei.com
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