Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型（PH1）的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），因此通过沉默HAO1和消耗GO酶，lumasiran可抑制肝脏中草酸（直接参与PH1病理生理学的代谢物）的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
- 在美国，lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
- 在欧盟，lumasiran已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。
2020年07月13日，Alnylam公司宣布英国药品和保健品管理局（MHRA）针对RNAi药物Lumasiran授予早期使用权（EAMS），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。www.100pei.com
- 根据这一决定，英国符合资格的PH1患者（大部分是儿童）可以在Lumasiran获得欧盟委员会（EC）批准之前，就获取到该药治疗。
MHRA的决定基于lumasiran对PH1患者的影响及其安全性的评估，包括来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的数据。来自III期ILLUMINATE-A研究的结果证实，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，有潜力解决PH1的内在病理生理学问题，并有潜力对PH1患者产生有意义的临床影响。该研究结果已在今年6月初举行的欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）国际大会上公布。
Lumasiran采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发，该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。目前，Alnylam公司正在开展另外两项全球性III期研究：
- 1）ILLUMINATE-B，评估lumasiran治疗年龄＜6岁的PH1患者，预计2020年年中获得结果；
- 2）ILLUMINATE-C，评估lumasiran治疗伴有晚期肾脏病的所有年龄段PH1患者，预计2021年获得结果。w.100pei.com
原发性高草酸尿症 (Primary hyperoxaluria，PH1) 是一种超级罕见的进行性疾病，影响肾脏和其他重要器官，该病由过量的草酸生成引起，尿草酸水平升高与进展到终末期肾病和其他全身并发症相关。PH1可导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。该病影响婴儿、儿童和成人，患者面临着反复和痛苦的结石事件，以及肾功能进行性和不可预测的下降，最终导致终末期肾病，需要进行强化透析，作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择，而肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。
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