Dojolvi(triheptanoin)三庚酸甘油酯,是一种高纯度、人工合成的7碳脂肪酸甘油三酯,在甘油骨架上通过多个化学合成步骤添加了三个7碳脂肪酸形成。专门为LC-FAOD患者提供中链、奇数碳脂肪酸作为能源和代谢产物替代品。
- LC-FAOD是一组以机体不能将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺陷为特征的常染色体隐性遗传病。患者由于不能将脂肪转化为能量,导致体内葡萄糖严重耗竭,出现严重并发症,从而导致住院或早夭。由于存在包括早期死亡在内的严重结局风险,LC-FAOD被纳入美国和某些欧洲国家的新生儿筛查检测。
2020年06月30日,Ultragenyx Pharmaceutical公司(NASDAQ: RARE)宣布,美国FDA批准Dojolvi(triheptanoin)三庚酸甘油酯 作为卡路里和脂肪酸的来源,治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)儿科和成人患者。
- Dojolvi是治疗LC-FAOD患者的首款药物疗法www.100pei.com
Dojolvi的批准基于多种证据的支持,其中包括包含29名患者的2期临床试验结果,包含75名患者的长期安全性和疗效扩展研究,以及20名同情用药患者和67名通过扩展使用(expanded access)接受治疗的患者的数据。www.100pei.com