Fintepla（fenfluramine）芬氟拉明口服溶液 是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明，可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率。该药获得FDA授予的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
2020年06月25日 Zogenix制药宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准Fintepla（fenfluramine）芬氟拉明口服溶液CIV，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。www.100pei.com
FDA批准Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫，是基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（在2-18岁患者中开展，结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology）的数据，以及一项开放标签扩展试验（许多患者接受Fintepla治疗长达3年）的安全性数据。数据显示，在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中，在现有治疗方案的基础上，与安慰剂相比，Fintepla显著降低了每月惊厥性癫痫发作（convulsive seizures，CS）的频率。此外，大多数研究患者在启动Fintepla治疗3-4周内产生反应，并且在整个治疗期间保持一致的效果。www.100pei.com
Fintepla的药物黑框警告提示，该药物与心脏瓣膜病（VHD）和肺动脉高压（PAH）相关。由于这些风险，患者必须在治疗前、治疗期间每六个月进行一次超声心动图监测，并在治疗结束后三到六个月进行一次超声心动图监测。如果超声心动图显示有心脏瓣膜病、PAH或其他心脏异常的迹象，卫生保健专业人员必须考虑继续使用Fintepla治疗患者的益处和风险。www.100pei.com
在临床研究中，Fintepla治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，且高于安慰剂）包括：食欲下降、困倦、镇静和嗜睡、腹泻、便秘、超声心动图异常、疲劳或乏力、共济失调、平衡障碍、步态障碍、血压升高、流口水、唾液分泌过多、发热、上呼吸道感染、呕吐、体重减轻、跌倒、癫痫持续状态。
Zogenix表示给予Fintepla的定价水平为每个患者每年$9.6万美元，是竞争对手GW Pharma公司的Epidiolex（Cannabidiol，CBD）价格的3倍，首个大麻素药物Epidiolex也是首个获得FDA批准治疗Dravet综合征的药物。
在美国，Fintepla规格为2.2 mg/mL*360ml，售价为$17,542.44美元,一年的使用成本约为$96,000美元.
Dravet综合征，又名婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种罕见的儿童期癫痫，其特征是频繁和严重的抗药性癫痫发作、相关的住院治疗和医疗紧急情况、严重的发育和运动障碍，以及突发性意外死亡（SUDEP）的风险增加。
扫一扫 
