Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）吉妥珠单抗 是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，在高达90%患者的AML细胞上表达。当Mylotarg结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
2020年06月17日 美国食品和药物管理局（FDA）批准扩大辉瑞靶向抗癌药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。
Mylotarg在儿科群体中的疗效和安全性，得到了AAML0531（NCT00372593）研究数据的支持。这是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合Mylotarg（剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药）治疗。
主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期（EFS）。www.100pei.com
数据显示，Mylotarg+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。在Mylotarg+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。
2个治疗组的总生存期（OS）没有差异。www.100pei.com
在接受Mylotarg治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。www.100pei.com
现在，Mylotarg获得美国FDA批准：
- 1）用于新诊断的CD33阳性AML成人患者
- 2）用于年龄≥2岁、CD33阳性、复发或难治性AML儿童和成人患者
- 3）可用于治疗年龄≥1个月的，新诊断的CD33阳性AML的儿童和成人）
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