2020年06月12日，美国FDA宣布，批准Viela Bio公司的抗CD19单克隆抗体Uplizna（inebilizumab-cdon）上市，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者体内携带靶向AQP4水通道蛋白的抗体。
- Uplizna是目前第一个也是唯一1个被批准用于治疗抗Aquaporin-4（AQP4）抗体阳性的NMOSD成年患者的B细胞耗竭剂（B cell depleter)
这一批准是基于名为N-Momentum的关键性临床试验的结果。在这项研究中，230名患者随机接受了inebilizumab单药疗法或者安慰剂的治疗。这些患者包括213名AQP4抗体阳性的NMOSD患者。
试验结果表明：
Inebilizumab达到试验的主要终点，在抗AQP4抗体阳性患者中，与安慰剂相比将NMOSD发作的风险降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。
在接受治疗6个月之后，89%的抗AQP4抗体阳性患者没有出现疾病发作，对照组的这一数值为58%。
Uplizna（Inebilizumab-cdon）是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体。CD19表达在多类B细胞上，其中包括分泌抗体的成浆细胞（plasmablasts）和浆细胞。通过与CD19抗原结合，Inebilizumab能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。
鉴于B细胞分泌的自身抗体在多种其它疾病中也起到重要作用，Viela Bio公司已经向美国FDA递交IND申请，在重症肌无力和IgG4相关疾病患者中启动3期关键性和2b期临床试验，观察Inebilizumab的效果。www.100pei.com
视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种罕见的严重神经炎症性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者对身体中名为AQP4的水通道蛋白产生自身抗体（autoantibody）。这些靶向AQP4的自身抗体主要与中枢神经系统的星形胶质细胞相结合，引发对视神经、脊髓和大脑中保护神经的髓鞘的攻击。患者出现的症状包括视力丧失、瘫痪、神经痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD发作会给神经系统带来更多损伤并且造成患者残疾状况加重。目前还没有可以治愈这一疾病的疗法。
扫一扫 
