维特拉克（拉罗替尼） Vitrakvi（larotrectinib）是一种不限癌种的广谱抗癌药物，用于具有NTRK基因融合的儿童或成人的晚期实体瘤，与靶向特定类型的肿瘤药物不同，拉罗替尼在许多不同类型的癌症中起作用，许多人都有很高的响应率和持久改善。
大约1％的实体瘤（在某些儿童肿瘤中高达60％）包含称为神经营养因子受体络氨酸激酶(NeuroTrophinReceptorKinase，NTRK)基因融合的变化。拉罗替尼是一种选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，可阻断NTRK融合基因的作用，从而导致不受控制的TRK信号传导和肿瘤生长，相对于化疗等方法，副作用通常较轻。
疗效参考：广谱抗癌药Vitrakvi(拉罗替尼)治疗TRK融合癌症总缓解率79%
用途
维特拉克（拉罗替尼）靶向疗法 适用于具有NTRK基因融合但没有已知的获得性耐药突变的成年人和儿童，患有转移性癌症或局部晚期癌症，并且不存在令人满意的替代疗法。
基因融合的检测手段：ArcherPlex检测NTRK基因融合获FDA突破性设备认证
肿瘤类型
虽然平均1％的实体瘤包含NTRK融合基因，但在某些罕见的肿瘤类型（如婴儿纤维肉瘤和唾液腺肿瘤）中，融合基因的发生率可能高达60％或更高。尽管1％的百分比似乎很小，但已经在很多类型的肿瘤类型中发现了融合基因，这些肿瘤代表了许多人。
在获得批准的研究中，使用拉罗替尼治疗的癌症类型（以及治疗的次数）包括多种不同的肿瘤。
如何使用
Vitrakvi（拉罗替尼）以胶囊或口服溶液形式给药。成人剂量为每天口服2次，每次100mg，连续给药28天为1周期。并一直持续到（耐药）肿瘤进展或发生副作用限制治疗。
临床研究
在成人和儿童中进行的3项临床试验均显示出Vitrakvi（拉罗替尼）的显着疗效，因此被批准。
发表在新英格兰医学杂志的55名4个月〜76岁成人和儿童参与的研究项目。该项目研究中，根据对患者的追踪，缓解率为75％（独立审查）和80％。
目前尚不知道缓解能持续多长时间，因为在8.3个月的随访中未达到缓解目标的中位时间。
缓解程度各不相同，完全缓解率为13％，部分缓解率为62％，疾病稳定时为9％。超过一半的人在一年后疾病仍然没有发生进展。
药物首次开始使用时，发生明显缓解的中位时间为1.8个月。
要注意靶向疗法与传统疗法（如化疗）的不同，化疗中大多数人大约会在6个月左右发展为晚期癌症。
免费治疗：恩曲替尼治疗NTRK实体瘤临床试验
儿童疗效
在《柳叶刀肿瘤学》上发表的另一项论文，研究了拉罗替尼在1个月至21岁之间的婴儿，儿童和青少年中的有效性，发现患有融合基因肿瘤的儿童的应答率达到90％。
这是惊人的有效率，这些孩子都患有转移性或局部晚期的实体瘤或脑/脊髓肿瘤，并且已经进展，复发或对当前可用的疗法完全没有反应。
虽然大多数研究对象患有转移性肿瘤，但其中2个孩子患有非转移性但局部晚期的婴儿纤维肉瘤，采用常规治疗将导致截肢。这些孩子的肿瘤缩小到足以使他们能够进行根治性的保留肢体手术，并且在随访6个月后仍然没有发生癌症进展。
有数项拉罗替尼的临床试验在全球各地正在进行中，以进一步研究该药物及其对不同类型和阶段癌症的影响。
中国临床试验：维特拉克（Vitrakvi）拉罗替尼 (larotrectinib)
精准治疗
诸如Vitrakvi（larotrectinib）维特拉克（拉罗替尼）之类的靶向药物是精准医学治疗的重要组成部分。精准治疗是一种根据肿瘤特定信息（基因改变）以诊断和治疗癌症的方法，这与仅基于细胞类型来治疗癌症的“千篇一律”方法相反。
可能从靶向药物中受益的癌症患者人数因肿瘤类型而异，但据估计，所有组合的精准治疗（包括拉罗替尼）目前可能在总体患者中占40％至50％。
过去精准治疗方案通常根据肿瘤类型进行细分，但是现在新的方案正在出现，Keytruda（pembrolizumab）可瑞达（帕博利珠单抗）是第1种用于各种癌症类型的精准治疗药物，而Vitrakvi（larotrectinib）维特拉克（拉罗替尼）是第2种不限癌症的精准治疗方案。
基因检测
为了知道癌症患者是否可以从精准治疗中受益，重要的是不仅要了解癌症的类型或亚型，还要知道存在的潜在分子和遗传变化。检测肿瘤的遗传变化（例如NTRK融合基因），需要进行更为全面的检测，可查找当前药物可能靶向的突变，基因扩增和融合（例如TRK融合）。
1980年代，NTRK融合基因被发现，但直到NGS测序技术问世，科学家才可以有办法检测该基因在不同癌症中的存在。诸如NTRK融合基因称为“不可知的肿瘤”，这意味着这类基因变化可能存在于许多不同类型的癌症中。
副作用
癌症治疗的副作用是许多人所熟知的，尤其是那些与化学疗法有关的副作用。
幸运的是，与维特拉克（拉罗替尼）相关的副作用相对较少且较轻。
副作用等级为1到5，最差的是5。
在研究中，有93％的患者被归类为1级或2级副作用，5％的患者具有3级症状，并且未发现有4级或5级副作用。更重要的是，由于没有强烈的副作用，没有一个人需要停药，只有13％的人需要减少剂量。即使减少了这些人的剂量，该药也同样有效。
最常见的副作用包括：
- 贫血（17％至22％）
- 肝功能检查增加（22％至44％）
- 体重增加（4％）
- 白细胞数量减少（21％）
在某些患者中，试验治疗后28天后才会出现的其他副作用。
耐药
抗药性（耐药）是大多数癌症在进行靶向治疗等治疗时进展的原因，有11％的患者在临床研究中发展出抗药性导致疾病进展。
科学家认为抗药性通常是由于NTRK获得性突变引起的，并且希望第二代和第三代药物将针对面临抗药性开发。
经济负担
与最近批准的抗癌新药一样，使用拉罗替尼的费用也很高，特别是在没有其他同类药物竞争的情况下。而目前同样靶向NTRK的药物是Rozlytrek（Entrectinib）恩曲替尼，恩曲替尼治疗所有NTRK融合实体瘤之外，还用于治疗ROS1阳性转移非小细胞肺癌。
仿制通用版：跨病种NTRK抗癌药维特拉克(珠峰版拉罗替尼)首仿上市
精准治疗医学独特之处在于，使医生能够根据肿瘤中的基因差异来治疗癌症，而不仅仅是在显微镜下看到的细胞，预计在不远的将来（3-5年内），基于精准治疗的新疗法，将逐渐替代现有的标准疗法，比如化疗。
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