2020年05月04日 美国Tolmar Pharmaceuticals，Inc.发布公告，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其FENSOLVI（Leuprolide acetate）醋酸亮丙瑞林 的新药申请，用于治疗2岁及以上患有中枢性性早熟的小儿患者（ CPP）。
- CPP是一种罕见疾病，定义为女孩8岁之前和男孩9岁之前开始青春期。
FDA批准是基于一项多中心，开放标签，单臂3期研究的结果，该研究评估了醋酸亮丙瑞林（LA）45毫克对64例中枢性（促性腺激素依赖性）早熟儿童的可注射混悬液的疗效，安全性和药代动力学。
该研究达到了其主要目标，在注射后六个月，有87％的儿童血清黄体生成素浓度<4 IU / L。该研究还表明，FENSOLVI将性激素抑制到青春期前的水平，并停止或逆转了青春期的临床体征。
治疗紧急不良事件（TEAE）大多为轻度或中度，无一导致退出研究。
最常见的TEAE是注射部位疼痛（31％），鼻咽炎（22％）和发烧（17％）。
在治疗的最初几周，促性腺激素和性类固醇的增加超过基线可能会导致青春期的体征和症状增加，包括女孩的阴道出血。
据报道服用GnRH激动剂的患者发生精神病事件。事件包括情绪不稳定，例如哭泣，烦躁，不耐烦，愤怒和攻击性。应监测患者的精神症状发展或恶化。
在有或没有癫痫，癫痫，脑血管疾病，中枢神经系统异常或肿瘤病史的接受GnRH激动剂治疗的患者中，以及服用了与诸如安非他酮和SSRIs等惊厥相关的药物的患者中均观察到惊厥。
FENSOLVI最常见的不良事件是：注射部位疼痛，鼻咽炎，发热，头痛，咳嗽，腹痛，注射部位红斑，恶心，便秘，呕吐，上呼吸道感染，支气管痉挛，咳嗽和潮热。
Fensolvi（Leuprolide acetate）醋酸亮丙瑞林 注射用混悬剂 是一种GnRH激动剂，可作为促性腺激素分泌（LH和促卵泡激素（FSH））的有效抑制剂。最初刺激GnRH受体后，长期服用乙酸亮丙瑞林会导致GnRH受体下调，LH，FSH释放减少以及相应地抑制卵巢和睾丸中雌二醇和睾丸激素的产生。停止药物治疗后，这种抑制作用是可逆的。Fensolvi利用创新的专有聚合物凝胶技术，该技术在注射后形成原位固体，并随着时间的推移以持续和受控的方式释放乙酸亮丙瑞林。这项聚合凝胶技术可实现仅0.375mL的小剂量注射，皮下给药以及六个月的给药周期。
- Fensolvi是目前唯一个获批治疗年龄在2岁及以上的CPP 6个月给药周期药物
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