新药|Jelmyto(mitomycin)美国获批治疗低级别上尿路上皮癌(UTUC)

本文作者: 5年前 (2020-04-16)

Jelmyto(mitomycin gel)丝裂霉素凝胶,Jelmyto是一种丝裂霉素的烷基化药物制剂,能够抑 […]

Jelmyto(mitomycin gel)丝裂霉素凝胶,Jelmyto是一种丝裂霉素的烷基化药物制剂,能够抑制DNA转录为RNA,停止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力,由UroGen Pharma公司开发,基于水凝胶的缓释制剂RTGel™技术平台,Jelmyto旨在使泌尿道组织更长时间暴露于丝裂霉素,从而能够通过非手术方式治疗肿瘤。

2020年04月15日,美国FDA宣布批准第1款非手术治疗低级别上尿路上皮癌(LG-UTUC)的药物疗法Jelmyto(mitomycin gel)上市。Jelmyto曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。

  • 大多数尿路上皮癌发生在膀胱,而UTUC发生在肾脏或输尿管,它可阻塞输尿管或肾脏,在一些患者中引起肿胀、感染和肾功能损害。UTUCs可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说,低度恶性肿瘤不具有侵袭性,很少从肾脏或输尿管扩散。然而UTUCs经常复发,通常治疗手段的目标是治疗可见的肿瘤并试图保留泌尿道。

FDA的批准是基于一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验结果。试验结果表明,71例患者中的41例(58%)出现完全缓解。

新药|Jelmyto(mitomycin)美国获批治疗低级别上尿路上皮癌(UTUC)

在开始治疗后的一年内,19例(46%)获得完全缓解的患者在12个月时继续获得完全缓解。

使用Jelmyto的患者常见的副作用是:输尿管梗阻(输尿管变窄或阻塞,可能由于尿液过多而导致肾脏内积水过多),胁腹疼痛(身体一侧出现疼痛),尿路感染,血尿(尿液中的血液),肾功能不全(肾脏无法发挥其设计功能),疲劳,恶心,腹痛,排尿困难(排尿疼痛或排尿困难)和呕吐。

严重副作用包括:输尿管梗阻,胁腹疼痛和尿道炎。

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