新药|Sevenfact美国获批治疗和控制12岁以上A型或B型血友病患者出血

Sevenfact  [coagulation factor VIIa (recombinant)-jncw] 是一种人类凝血因子VIIa类似物，在基因工程改造的兔子的乳腺中表达，并分泌到兔的乳汁中。乳汁纯化和加工过程中，因子VII转化为活化的因子VIIa。用于生产Sevenfact的基因工程兔中的重组DNA构建体获得了FDA兽医医学中心（Center for Veterinary Medicine）的批准。Sevenfact禁用于已知对兔或兔蛋白过敏的患者。

2020年04月01日，美国FDA批准由法国LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。

Sevenfact的安全性和有效性获得一项临床研究的数据支持，该研究评估了27位携带凝血因子抑制因子的A型或B型血友病患者。试验结果表明，对于轻度或中度出血事件，采用较低剂量（75 μg/kg）和较高剂量（225 μg/kg）Sevenfact治疗成功的比例约为86%。

SEVENFACT的最常见的副作用为头痛，头晕，输液部位的不适，输液相关的反应，输液部位血肿和发热。

A型和B型血友病分别是凝血因子VIII或IX功能障碍或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受伤或手术后，出血时间可能比其他人长。他们的肌肉，关节和器官也可能会出现自发出血，这可能会危及生命。体内产生抑制因子的患者可能对因子VIII或IX的替代疗法没有响应。在这些情况下，给予Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。

LFB和US WorldMeds的合资企业HEMA Biologics已获得该产品在美国和加拿大的商业化独家许可。