新药|Velexbru(Tirabrutinib)日本获批治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)

2020年3月25日，日本小野制药宣布BTK抑制剂Velexbru（片剂，80mg）在日本获批的生产和上市销售许可，用于治疗复发或难治的原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。

• PCNSL是一种恶性淋巴瘤，在初次发作时病变位于脑脊髓（包括眼睛）中。 PCNSL患者出现的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病变，神经精神症状，与颅内压增高相关的症状，癫痫发作，眼部症状，头痛，运动困难，颅神经病和神经根病。

该批准基于多中心，开放标签，未经控制的I/II期研究（ONO-4059-02）的结果，该研究评估了Velexbru对44例复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的疗效和安全性（PCNSL），每天口服一次Velexbru。

在这项研究中，每组每天接受一次，分别招募44例患者并接受tirabrutinib对患者进行治疗，直到观察到疾病进展或出现不可接受的毒性：

• 320 mg（20例患者）
• 480 mg（7例患者）
• 480 mg+禁食（17例患者）

在这项研究中，由独立审查委员会（IRC）评估的主要终点指标是，在经批准的禁食中接受480mg Velexbru的17例患者中：

• 这次的剂量和用法总缓解率（ORR）为52.9％（9/17例）
• 11.8％（2/17）的患者分别发生3-4级中性粒细胞减少，白细胞减少和高甘油三酯血症。

2020年5月20日，日本NHI价目表日期更新为，Velexbru每片药物价格：円5,067.40/日元。

• 円5,067.40/日元*28锭=円141887.2/日元≈¥9138元/人民币/盒