Ofev（Nintedanib）维加特（尼达尼布），150mg胶囊剂，是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。
2019年9月，Ofev在美国获得批准，成为第一种也是唯一1种能减缓SSc-ILD成人患者肺功能下降速度的药物。
2020年02月28日 德国勃林格殷格翰制药（Boehringer Ingelheim）宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布积极审查意见，建议批准尼达尼布（Ofev）用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。
- CHMP的意见将由欧盟委员会（EC）进行审查，预计在未来2-3个月内做出最终审查决定。
在迄今为止最大规模的SSc-ILD III期临床中，与安慰剂相比，Ofev显著延缓了患者肺功能下降的进程。
此次新适应症申请，基于III期临床研究SENSCIS（(NCT02597933）的数据，这是迄今为止开展的最大规模SSc-ILD研究。该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，涉及32个国家194个试验点的576例患者。
研究中，患者随机分配接受每日口服2次150mg剂量尼达尼布或安慰剂。
主要终点是SSc-ILD患者用力肺活量（forced vital capacity, FVC）的年下降率。
结果显示，经过为期一年（52周）的治疗，采用FVC测定，与安慰剂相比，Ofev使SSc-ILD患者肺功能下降显著降低了44%（FVC调整后的年下降率：-52.4毫升/年 vs -93.3毫升/年，绝对差异：41.0毫升/年[95%CI:2.9-79.0]，p=0.04）。
该研究中，Ofev治疗组观察到的总体安全性概况与该药治疗特发性肺纤维化（IPF）患者已知的安全性概况一致。
在接受Ofev治疗的患者中，最常见的严重不良事件是肺炎（Ofev组2.8% vs 安慰剂组0.3%）。34%的Ofev治疗患者出现了导致永久性剂量减少的不良反应，安慰剂组为4%。腹泻是导致Ofev永久性剂量减少的最常见不良反应。
系统性硬化症（SSc）俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病，其特征是全身结缔组织增厚和瘢痕化。纤维化（瘢痕化）是疾病的标志性特征，可影响皮肤和体内各种器官，包括肺、心脏、消化道、肾脏等，并可能引发危及生命的并发症。
当SSc影响肺部时，可引起间质性肺病（ILD），称为SSc-ILD，这是一种进行性肺病，肺功能随时间推移而下降。
ILD是SSc最常见的疾病表现之一，大约25%的患者在确诊后3年内出现明显的肺部受累。
ILD也是SSc患者的主要死亡原因，约占SSc相关死亡比例的35%。
SSc-ILD在女性中的发病率是男性中的四倍，发病年龄通常在25-55岁。
扫一扫 
