2-29 国际罕见病日

2020年02月29日，每4年一次的国际罕见病日，该日由欧洲罕见病组织（EURODIS）于2008年2月29日发起。

罕见病又被称为“孤儿病”，是发病率极低，患病人数极少的疾病的总称。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。全球范围已经发现超过7000种罕见病，中国预估有超过1680万罕见病患者，平均每种病2400名患者。

孤儿药（Ophan Drug）是指用于治疗罕见病的药品，全球已上市的孤儿药只有600多种，这是由于孤儿药研发难度大、成本高、患者少、摊销后盈利能力差，导致整个孤儿药领域缺少相关资本的投入。

为激励制药业进入罕见病孤儿药研发领域，1983年美国颁布《孤儿药法案》（ODA），自法案颁布以来，截至目前，美国FDA攻击授予5276个孤儿药资格，批准853个孤儿药适应症，

2018年05月，中国国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共收录121种疾病。

罕见病目录诊治推荐医院/科室名单

2019年02月，中国国家卫健委在全国范围内遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院组建罕见病诊疗协作网。

324家中国罕见病诊疗医院名单

虽然近年来罕见病、孤儿药领域的投入增长迅猛，但是相对整个患病群体，适应症仍然不足15%的覆盖率。患者目前面临，也将在长期面临，看病难，看病贵的情况。

罕见病领域仍然需要大量的资金投入，长期的技术研发。