新药|Esperoct美国上市治疗A型血友病

2020年02月10日 诺和诺德（Novo Nordisk）宣布Esperoct在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：

• 1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率
• 2）按需治疗和控制出血发作
• 3）围手术期出血管理

Esperoct的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。该项目评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。

结果显示，Esperoct通过一种简单的、固定剂量给药方案（成人和青少年每4天一次、儿童每3-4天[每周2次]一次），在重度A型血友病（内源性FVIII活性＜1%）患者中可提供有效的常规预防。

在成人及青少年（≥12岁）患者中，Esperoct每4天给予50 IU/kg剂量时，能够提供有效的预防作用，并维持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。

在12岁以下儿童患者中，Esperoct每周2次给予60 IU/kg（50-75 IU/kg）剂量时，中位ABR为1.95次。

此外，研究结果还显示，Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组，Esperoct的耐受性良好，未发现安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

与标准半衰期因子VIII产品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍，在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。与需要多次静脉输注的标准半衰期VIII产品相比，Esperoct可帮助A型血友病患者维持较高的凝血因子VIII水平的时间更长，这将有助于减少出血频率，减少给药次数。

A型血友病患者使用EHL治疗，预估费用为300,429美元。