新药|ZYNTEGLO德国上市治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[1210万元/治愈]

ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) 编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞 基因疗法

• Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖，预计药效将持续终身。

2019年5月，Zynteglo在欧盟获得有条件批准，成为全球首个治疗TDT的基因疗法。

• β地中海贫血（TDT）是一种严重的遗传病，由β-珠蛋白基因突变引起，导致成人血红蛋白（HbA）显著减少或缺失。患有TDT的人通过终生慢性输血来维持Hb水平。由于不可避免的铁超负荷，这些输血具有进行性多器官损伤的风险。

2020年01月13日， 蓝鸟（bluebird）生物公司（Nasdaq：BLUE）宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO用于适合进行造血干细胞（HSC）移植但无人类白细胞抗原（HLA）匹配的相关HSC供体，年龄在12岁以上，非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的治疗。

• 这是ZYNTEGLO首次商用
• 海德堡大学医院成为德国首个治疗中心

在欧洲，Zynteglo的价格为157.5万欧元（约合1210万人民币），分5次分期付款，首次付款是在Zynteglo输注时支付。只有在患者此后不需要输血治疗TDT的情况下，才支付剩余的4次分期付款，每年一付。