新药|Vyondys 53(golodirsen)美国获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)

2019年12月12日 Sarepta Therapeutics生物技术公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者。

此次批准基于在Vyondys 53治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产生的统计学显著增加，这合理地有可能预测那些适合外显子53跳跃治疗的DMD患者中的临床益处。与加速批准程序一致，Vyondys 53的进一步批准将取决于上市后验证性试验中临床益处的确认。

目前安慰剂对照、上市后确认研究ESSENCE正在入组患者，预计在2024年结束。

Vyondys 53（golodirsen）是一款反义寡核苷酸药物，是美国FDA批准的第二种针对DMD的RNA外显子跳跃疗法，该药采用Sarepta公司磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）平台开发。

Vyondys 53的价格将与Exondys 51 的价格相似，每2毫升的价格约为1,680美元，而每10毫升溶液的价格约为8,360美元。

• 2016年，Sarepta Therapeutics公司首个DMD药物Exondys 51（eteplirsen）上市.