成人
剂型：
胶囊 100毫克
Gaucher病（Gaucher disease，戈谢病）
适用于治疗轻度至中度1型Gaucher疾病的成年人的单一疗法，对于这些成年人而言，酶替代疗法不是一种治疗选择
100 mg PO q8hr; 不良反应患者减少至qDay或q12hr
尼曼·匹克病（孤儿药）
C型尼曼匹克病的神经系统疾病的治疗
肾功能不全
轻度（CrCl 50-70 mL / min / 1.73m²）：100 mg PO q12hr
中度（CrCl 30-50 mL / min /1.73m²）：100 mg PO qDay
严重（CrCl <30 mL / min /1.73m²）：不推荐
儿童
剂型
胶囊 100毫克
Gaucher病（Gaucher disease，戈谢病）
安全性和有效性尚未确立
Niemann-Pick C型疾病（标签外）
在欧洲获准用于4岁以上儿童的NP-C（C型尼曼匹克病）
有限的数据表明口服剂量为200 mg PO q8hr。调整幼儿的身体表面积，方法如下
BSA> 1.25m²：200 mg PO q8hr
BSA> 0.88-1.25m²：200 mg PO q12hr
BSA> 0.73-0.88m²：100 mg PO q8hr
BSA> 0.47-0.73m²：100 mg PO q12hr
BSA≤0.47m²：每天100 mg PO
监测：由于腹泻和体重减轻，儿童的生长可能降低；治疗期间监控
老人
对于老年人，在剂量范围的低端谨慎服用
不良反应
> 10％
- 腹泻（89-100％）
- 体重减轻（66-70％）
- 腹痛（18-67％）
- 肠胃气胀（29-50％）
- 头晕（11％），
- 头痛（21-22％）
- 震颤（11-30％）
- 恶心（8-22％）
- 呕吐（4-11％）
- 视力障碍（17％）
1-10％
- 血小板减少症（6-10％）
- 呕吐（4％）
- 记忆力减退（8％）
- 偏头痛（6％）
- 腹胀（8％）
- 厌食（7％）
- 上腹痛（<6％）
- 血小板减少症（5-7％）
警告事项
禁忌症
对产品或成分组件过敏
注意事项
周围神经病的病例已有报道。患者应每6个月进行一次基线和重复神经评估；如果出现症状，考虑停止治疗
震颤可能发展或加剧；通常在几天之内剂量减少可能会改善；可能需要停产
治疗期间避免高碳水化合物食物，以减轻腹泻的副作用；据报道由于腹泻引起的体重减轻；发病率随时间下降
可能影响精子发生和精子参数；男性患者应使用可靠的避孕方法
可能会增加Cerezyme（伊米苷酶）的清除率；不建议同时使用
报告的血小板计数轻微下降；没有出血
可能会随着时间的推移而缓解或随着剂量减少而改善现有的震颤；如果不能解决，可以考虑停止治疗
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