2019年11月25日，美国FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子药物Oxbryta (voxeloto) ，曾用名GBT440，用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（sickle cell disease, SCD）。
- Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（rare pediatric disease designations）。
Oxbryta的批准是基于包含274名SCD患者的临床试验的结果，在这项试验中，SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗。
试验结果表明，接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL，安慰剂组这一数值为9.2%。
以往研究表明，血红蛋白水平降低与负面临床后果相关，而将血红蛋白水平提高1 g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。
Oxbryta获得加速批准，这意味着Global Blood Therapeutics公司必须进行进一步的临床试验，验证Oxbryta的临床疗效。
Oxbryta (voxeloto) 通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。
在美国，Voxelotor每日口服1次，定价为每月10,417美元，或每年125,000美元。
镰状细胞贫血症（sickle cell disease, SCD），是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的血红细胞由于表达血红蛋白β链的基因出现突变，而变成镰刀状并丧失弹性。从儿童期开始，SCD患者由于血液无法顺畅流向器官，出现不可预知和反复发作的严重疼痛危机，常导致心理和身体残疾。阻断的血流，加上溶血性贫血（红细胞的破坏），最终可能导致多器官损伤和早夭。
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