进展|达希纳(尼洛替尼)中国获批治疗2岁以上儿童慢性髓性白血病

达希纳（尼洛替尼）Tasigna (Nilotinib) 是一款为CML设计的二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是中国目前唯一同时具有CML一线和二线治疗适应症的二代TKI。

2009年，尼洛替尼在中国获批用于治疗既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者。

2016年，尼洛替尼在中国获批用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者。

2019年11月20日，诺华尼洛替尼获得中国国家药品监督管理局批准新适应症，可用于治疗2岁以上儿童慢性髓性白血病。新适应症的获批使尼洛替尼成为中国国内二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物中唯一用于治疗儿童慢性髓性白血病的药物。

Tasigna(达希纳)尼洛替尼

公开数据显示，慢性髓性白血病（CML）占所有白血病的15%，CML在儿童较为罕见，占CML患者比例小于10%；但与成人CML相比，儿童及青少年CML有独特的临床表现、实验室和细胞遗传学特征。儿童CML更具侵袭性，如白细胞计数中位值更高、脾大更明显、外周血原始细胞计数更高、血红蛋白水平更低。

7种治疗慢性粒细胞白血病(CML)的靶向药

慢性髓性白血病是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物进行有效治疗的癌症。