新药|Reblozyl美国获批治疗输血依赖性β地中海贫血症

2019年11月8日，美国FDA批准新基（Celgene）公司和Acceleron公司联合开发的Reblozyl (luspatercept–aamt)上市，用于治疗成人输血依赖性β地中海贫血症（beta thalassemia）患者的贫血症状。

Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（注射用罗特西普）是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）细胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。Reblozyl被FDA授予孤儿药资格，快速通道资格，治疗β地中海贫血症的新药申请也被授予了优先审评资格。

在美国，规格为25mg/瓶的Reblozyl预计售价$3,441美元，Reblozyl的使用剂量为患者1千克体重需要1毫克药物。另外Acceleron计划提供75 mg/瓶 售价 $10,323.53 美元的批发版本。

除治疗β地中海贫血症以外，Reblozyl 治疗输血依赖性骨髓增生异常综合征（MDS）的申请也已经被FDA和EMA接受。预计2020年4月4日之前可获FDA批准。