4类治疗原发性轻链型淀粉样变(AL)的药物

原发性轻链型淀粉样变（Primary Light Chain Amyloidosis，Amyloid light-chain Amyloidosis，AL）是系统性淀粉样变性最常见的形式，是一种由具有反向β折叠结构的单克隆免疫球蛋白轻链沉积在器官组织内，并造成相应器官组织功能异常的系统性疾病。

2018年5月11日，该病被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

最有效的治疗方法是采用自体骨髓造血干细胞移植。但是许多患者太虚弱，无法接受这种方法。

治疗药物

可能涉及应用类似于多发性骨髓瘤的化学疗法。AL淀粉样变可以自发发生。但通常与其他血液疾病有关，例如多发性骨髓瘤和(Waldenstrom)华氏巨球蛋白血症。约10％至15％的多发性骨髓瘤患者可能会出现明显的AL淀粉样变性。

1、美法仑（melphalan）+地塞米松

已发现美法仑（马法兰）和地塞米松的组合在不适合干细胞移植的患者中有效，适用于各种分期的原发性轻链型淀粉样变患者，起效相对较慢。

2、硼替佐米（Bortezomib）+地塞米松

硼替佐米和地塞米松的组合现已广泛用于临床。基于硼替佐米的治疗方案：

• 硼替佐米联合地塞米松（VD方案）
• 硼替佐米联合环磷酰胺、地塞米松（VCD方案）
• 硼替佐米联合马法兰、地塞米松（VMD方案）

3、来那度胺（Lenalidomide）+环磷酰胺

基于沙利度胺、来那度胺、泊马度胺（Pomalidomide）免疫调控剂的化疗方案都可以用于治疗，还可以联用地塞米松和环磷酰胺。

其他治疗还包括血液透析、肾脏移植、心脏移植、全胃肠外营养支持等。

4、Darzalex（Daratumumab）兆珂（达雷木单抗）

达雷木单抗是全球首个上市的CD38单抗药，也是首个治疗AL淀粉样变性的生物制剂。