进展|奥贝胆酸治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝脏纤维化上市申请提交

奥贝胆酸（ Obeticholic acid，OCA）是一种法尼酯X受体激动剂。

2016年5月，奥贝胆酸被FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。

2016年12月，奥贝胆酸在欧盟获得批准治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。

2019年4月11日，Intercept在2019年国际肝病会议上更新了REGENERATE研究的一些数据，主要是从ITT人群中挑出符合方案数据分析的患者（per protocol population），定义为完成15个月以上治疗并且在第18个月治疗末时进行肝组织活检的亚组人群。

结果显示：

• 1）OCA 25mg每日1次治疗组第18个月时，肝纤维化程度改善2级的患者比例是安慰剂组的3倍（13.3% vs 4.5%，p=0.0008）
• 2）OCA 25mg治疗组，肝纤维化程度改善1级的患者比例是恶化1级患者比例的3倍（38.0% vs 13.1%），安慰剂组分别为23.2%和20.9%。
• 3）OCA 25mg治疗组基线时伴有ALT、AST升高的患者，分别有65.5%、54.7%在治疗18个月后恢复正常，安慰剂组分别为37.3%和29.3%。

2019年9月27日

Intercept Pharmaceuticals宣布向FDA提交了奥贝胆酸治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝脏纤维化的上市申请（NDA）。

NASH是肝脏中脂肪过度蓄积引起的一种严重的进展性肝脏疾病，是诱发肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭、肝癌和死亡的主要原因。肝纤维化程度较高的NASH患者有较高的肝脏相关疾病死亡风险。目前尚无任何治疗NASH的药物获批。

• 奥贝胆酸是当前唯一1个在治疗NASH的关键III期研究中到达主要终点的药物，也是唯一1个获得FDA突破性药物资格认定的NASH新药。
• Intercept就该项NDA向FDA提出了优先审评的申请，如果FDA同意，该申请有望在6个月内获批。
• Intercept 计划2019年第4季度向欧盟EMA提交上市申请。

Obetix(OCA)奥贝胆酸