1型遗传性酪氨酸血症
适用于1型遗传性酪氨酸血症（HT-1），可辅助饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸
起始剂量：0.5 mg / kg PO q12hr（上午和晚上）；如完整处方信息中所述，根据生化和/或临床反应确定滴定剂量
如果在1个月后仍可检测到琥珀酰丙酮，必要时可在12小时内将剂量增加至0.75 mg / kg。不超过1 mg / kg PO q12hr
每日一次维持剂量（Orfadin）：对于≥5岁且在稳定剂量的尼替尼酮治疗至少4周后血清和尿液中的琥珀酰丙酮浓度无法检测到的≥5岁患者，可以每天一次给予总每日剂量
Alkaptonuria（孤儿药）
儿科
1型遗传性酪氨酸血症
适用于1型遗传性酪氨酸血症（HT-1），可辅助饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸
起始剂量：0.5 mg / kg PO q12hr（上午和晚上）；如完整处方信息中所述，根据生化和/或临床反应确定滴定剂量
如果在1个月后仍可检测到琥珀酰丙酮，必要时可在12小时内将剂量增加至0.75 mg / kg。不超过1 mg / kg PO q12hr
每日一次维持剂量（Orfadin）：对于≥5岁且在稳定剂量的尼替尼酮治疗至少4周后血清和尿液中的琥珀酰丙酮浓度无法检测到的≥5岁患者，可以每天一次给予总每日剂量
用药管理
口服混悬剂（Orfadin）
未插入口服注射器适配器的瓶子
- 让瓶子加热到室温（30-60分钟）
- 剧烈摇动瓶子至少20秒钟，直到固体蛋糕完全分散；确保瓶底没有颗粒；瓶子中会形成泡沫
- 插入瓶适配器
带口服注射器适配器的瓶子
- 剧烈摇晃瓶子至少5秒钟
- 检查瓶子底部是否没有颗粒
- 泡沫会在瓶子中形成
口服混悬剂（Nityr）
每个PO注射器一次只能准备1-2片；使用带盖的5 mL PO注射器
从口服注射器中取出柱塞并插入片剂
更换柱塞并吸取2.6 mL（1片）或5 mL（2片）的室温水
盖上口服注射器并静置≥60分钟
上下旋转注射器至少30秒以暂停内含物
立即管理；除非片剂完全崩解，否则请勿服用
如果片剂没有完全崩解，请再静置10分钟，然后再次上下旋转注射器以中止内含物。除非片剂完全崩解，否则请勿服用
立即加药或在室温下于带盖的口服注射器中储存混悬液，在将水加到片剂中后，应避免阳光直射长达24小时；24小时后丢弃
打开口服注射器的盖子，将混悬剂注入患者的口腔；避免将柱塞压到口服注射器的末端（即，在柱塞和口服注射器之间留一个间隙）
吸取2 mL水冲洗口服注射器；盖上注射器并摇匀10秒钟；打开注射器盖并管理剩余的悬浮液；如果颗粒残留在注射器中，请重复此过程
口服管理
辅助饮食中减少酪氨酸/苯丙氨酸
Orfadin
- 可不考虑进餐
-
胶囊
- 饭前至少1小时或饭后2小时
- 对于吞咽胶囊有困难的患者，使用前将开放内容物悬浮在少量水，配方奶或苹果酱中
Nityr
- 维持饮食中酪氨酸和苯丙氨酸的限制
- 食用或不食用
- 吞咽完整片剂有困难的患者：将片剂在水中崩解
- 患者可以吞咽半固体食物：压碎并与苹果酱混合
- 与未经研究且不建议的其他液体或食物一起给药
存储
Orfadin
-
胶囊
- 在2-8°C（36-46°F）之间冷藏
-
悬挂
- 首次使用前，在2-8°C（36-46°F）的冰箱中冷藏
- 不要冻结
- 第一次打开后，在室温（最高25°C [77°F]）下保存最多60天；如果60天内未使用，请丢弃未使用的部分
Nityr
- 平板电脑：存放在20-25°C（68-77°F）的受控室温下
- 片剂与水混合：在室温下储存长达24小时；避光
- 将片剂混合在苹果酱中：将压碎的片剂加入苹果酱中后，在室温下，直射阳光下存放长达2小时
不良反应
> 10％
- 肝移植（13％）
- 酪氨酸水平升高（> 10％）
1-10％
- 肝衰竭（7％）
- 恶性肝肿瘤（5％）
- 白细胞减少症（3％）
- 血小板减少症（3％）
- 结膜炎（2％）
- 角膜混浊（2％）
- 角膜炎（2％）
- 畏光（2％）
- 脱发（1％）
- 睑缘炎（1％）
- 白内障（1％）
- 皮肤干燥（1％）
- 静电（1％）
- 剥脱性皮炎（1％）
- 眼痛（1％）
- 粒细胞减少症（1％）
- 斑丘疹（1％）
- 卟啉症（1％）
- 瘙痒（1％）
<1％
- 发作
- 脑肿瘤
- 脑病
- 运动过度
- 黄萎病
- 腹痛
- 腹泻
- Enanthema
- 胃肠道出血
- 黑便
- 肝酶升高
- 肝肿大低血糖
- 败血症
- 支气管炎
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