5款治疗IgG4相关性疾病(IgG4-RD)的药物

IgG4相关性疾病（IgG4 related Disease，IgG4-RD）是一种慢性炎症伴纤维化疾病，IgG4-RD累及不同组织或器官时有不同名称：

• 唾液腺：Mikulicz病
• 鼻窦：慢性鼻窦炎
• 甲状腺：Riedel的甲状腺炎
• 垂体：自身免疫性垂体炎
• 脑膜：特发性肥厚性硬脑膜炎
• 胰腺：自身免疫性胰腺炎
• 肺：肺炎性假瘤
• 主动脉：炎性主动脉瘤，慢性硬化性主动脉炎，慢性periaortitis
• 胆道：硬化性胆管炎
• 纵隔：纤维化纵隔炎，慢性硬化性纵隔炎
• 腹膜后腔：腹主动脉周围炎，腹膜后纤维化，等
• 肠系膜：硬化性肠系膜炎，全身性结节性脂膜炎，脂肪性硬化性肠炎，等
• 乳房：硬化性乳腺炎
• 肾：特发性肾小管间质性肾炎
• 输精管：慢性睾丸炎
• 阴囊：睾丸纤维性假瘤，精索炎性假瘤，纤维性间皮瘤，等
• 皮肤：血管淋巴样增生伴嗜酸粒细胞增多，皮肤假性淋巴瘤

这不是一个完整的名单，因为IgG4-RD可能涉及身体的任何部位。这些疾病具有相似的免疫病理特征，病变部位有大量淋巴细胞和浆细胞浸润，炎症反应局部有分泌IgG4的浆细胞生成，不同程度的纤维化（瘢痕形成），因此这类疾病被统称为IgG4相关疾病。

IgG4-RD是一种复发缓解性疾病，如果不治疗，炎症和结缔组织在受影响的部位的沉积可导致器官功能障碍，甚至器官衰竭。

2018年5月11日，IgG4-RD被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》

治疗的目标是缓解临床症状，以阻止受影响器官发生纤维化和官能破坏。除非存在禁忌症，否则推荐的一线药物是糖皮质激素。

治疗药物

1、泼尼松龙(Prednisolone)

泼尼松龙是是由氢化可的松（皮质醇/类固醇药物）制成的糖皮质激素，用于治疗过敏性与自身免疫性炎症性疾病和癌症，胶原性疾病，如风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼疮、严重支气管哮喘、肾病综合症、血小板减少性紫癜、粒细胞减少症、急性淋巴性白血病、各种肾上腺皮质功能不足症、剥脱性皮炎、天疱疮、神经性皮炎、湿疹和多发性硬化症等

1955年，泼尼松龙被发现并批准用于医疗用途。泼尼松龙属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

2、硫唑嘌呤（Azathioprine ，AZA）

硫唑嘌呤（AZA），以商品名依木兰/Imuran等出售，是巯嘌呤的咪唑衍生物，在体内分解为巯嘌呤而起作用，其免疫作用机制与巯嘌呤相同，是一种免疫抑制药物。它用于类风湿性关节炎，肉芽肿伴多血管炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎，系统性红斑狼疮，以及肾脏移植，以防止排斥。

1957年，硫唑嘌呤被发现并制造销售。AZA属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

3、甲氨蝶呤（Methotrexate ，MTX)

甲氨蝶呤（MTX)，为抗叶酸类抗肿瘤药，是一种化疗药物和免疫系统抑制剂，用于治疗癌症，自身免疫性疾病，异位妊娠和医疗流产。

• 治疗癌症包括：乳腺癌，卵巢癌，各类急性白血病，肝癌，小细胞肺癌，肺癌，淋巴瘤，骨肉瘤，绒毛膜上皮癌，滋养细胞肿瘤、恶性葡萄胎、头颈部癌、消化道癌、宫颈癌，膀胱癌等。
• 自身免疫性疾病包括：牛皮癣，银屑病关节炎，青少年皮肌炎，类风湿性关节炎，克罗恩病，红斑狼疮，结节病， 湿疹和多种类型的血管炎。
• 1947年，甲氨喋呤被发明制造。
• 1956年，甲氨喋呤被用于第一次转移性癌症治疗。
• 1988年，甲氨蝶呤于开始用于治疗类风湿关节炎（RA）。

甲氨蝶呤属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

4、环磷酰胺（Cyclophosphamide，CP，CTX)

环磷酰胺（CTX）是烷化剂和氮芥类衍生物，用作化疗和免疫系统抑制剂。是第1个潜伏化”广谱抗肿瘤药.

• 治疗癌症包括：淋巴瘤，多发性骨髓瘤，白血病，卵巢癌，乳腺癌，小细胞肺癌，脑癌，神经母细胞瘤和肉瘤。
• 免疫抑制剂用于：肾病综合症，肉芽肿伴多血管炎，Goodpasture综合症，多发性硬化症以及器官移植后，等。

1959年，环磷酰胺在美国被批准用于医疗用途。CTX属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

5、利妥昔单抗（Rituximab）

利妥昔单抗，以商品名/美罗华Rituxan等销售，是针对蛋白质CD20的嵌合单克隆抗体，其主要存在于免疫系统B细胞的表面。利妥昔单抗用于治疗某些自身免疫疾病和癌症。

• 治疗癌症包括：滤泡性中央型淋巴瘤，非霍奇金淋巴瘤，慢性淋巴细胞白血病，等。
• 治疗免疫疾病：类风湿性关节炎，多血管炎肉芽肿病，特发性血小板减少性紫癜，寻常型天疱疮，重症肌无力和爱泼斯坦 – 巴尔病毒阳性粘膜皮肤溃疡，等。
• 1997年，利妥昔单抗被批准用于医疗用途。
• 2016年，利妥昔单抗专利到期，各药企已经推出多种生物仿制药。

利妥昔单抗属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。