22款治疗特发性心肌病(DCM)的药物

特发性心肌病（Idiopathic Cardiomyopathy）是原因不明，遗传性因素导致的原发性心肌病，包括遗传性因素和非遗传性因素共同导致的混合性心肌病。患者心脏腔室扩大和心脏肌肉收缩减少，常表现为心悸、气短、呼吸困难、水肿，严重者可出现晕厥或心源性猝死。

特发性心肌病包含以下两种类型：

• 肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy，HCM)
• 扩张型心肌病（Dilated Cardiomyopathy，DCM）通常也称为特发性扩张型心肌病（Idiopathic Dilated Cardiomyopathy，IDC）。特发性心肌病主要指特发性扩张型心肌病（IDC）。人类以外，其他动物也经常患有DCM。最常见的是猫，在猫中，牛磺酸缺乏是扩张型心肌病的最常见原因。在将牛磺酸添加到商业猫粮之前，非遗传性DCM常常在整个猫群中普遍存在。

2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，特发性心肌病被收录其中。

治疗方案包括改变生活方式（低盐饮食）、植入心脏（心血管）装置、药物治疗、心脏移植等。药物治疗可以减缓进展，在某些情况下甚至可以改善心脏病。

治疗药物

ACE抑制剂（ACE-inhibitor）血管紧张素转换酶抑制剂

ACE抑制剂，即血管紧张素转换酶抑制剂，属于降压药，主要用于治疗高血压（血压升高）和充血性心脏衰竭。以下列举部分ACE抑制剂：

1、卡托普利（Captopril）

卡托普利最早由百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，商品名开博通(Capoten) ，卡托普利是在ER Squibb＆Sons Pharmaceuticals基于诺贝尔奖获得者John Vane先生开创的概念发现和开发，是第1款血管紧张素转化酶抑制剂（ACE inhibitor或ACEI）。

• 1976年，卡托普利获得专利。
• 1980年，卡托普利批准用于医疗。

2、依那普利（Enalapril）

依那普利是一种用于治疗高血压，糖尿病肾病和心力衰竭的它是血管紧张素转换酶抑制剂家族药物。对于心力衰竭，它通常与利尿剂一起使用，例如呋塞米。效果的开始通常在一小时内通过口服并持续长达一天。Squibb开发出第1种ACE抑制剂卡托普利，默克公司开发了依那普利作为竞争产品。依那普利列入世界卫生组织的基本药物清单，列出了卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

• 1978年，依那普利获得专利。
• 1981年，默克公司将依那普利推向市场。

3、苯那普利（Benazepril）

苯那普利（Benazepril，以Lotensin/洛汀新等商品名销售）是一种用于治疗高血压，心力衰竭和糖尿病肾病的药物。为活性较强的血管紧张素转换酶抑制剂ACE抑制剂，能降低外周血管阻力，但不会引起代偿性体液潴留；能减轻后负荷，但不产生反调节；可改善高血压糖尿病人的糖耐量，用于治疗高血压，肾病、肾动脉狭窄，主动脉及二肖辨狭窄、麻醉、高血钾、由于盐分和体液丢失可能引起低血压的病人应慎用。也有用于宠物的版本，如Fortekor、VetAC。

• 1981年，苯那普利获得专利。
• 1990年，苯那普利投入医学使用。

4、左芬普利（Zofenopril ）

佐芬普利是一种血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂。是保护心脏，并有助于降低高血压。

• 1978年，左芬普利获得专利
• 2000年，左芬普利被批准用于医疗用途。

5、培哚普利（Perindopril）

培哚普利是一种长效ACE抑制剂（血管紧张素转换酶抑制剂），给药后1小时起效，3～4小时达最大药理效应，维持24小时。用于治疗高血压，心力衰竭或稳定的冠状动脉疾病。商品名包括：Coversyl，Coversum，Aceon，Acertil/雅施达等。

• 1980年，培哚普利获得专利
• 1988年，培哚普利批准用于医疗用途。

6、群多普利（Trandolapril）

Trandolapril别名泉多普利，群哚普利，群拉普利，由雅培公司以商品名Mavik销售。为强效、长效ACE机制剂.临床主要用于治疗动脉高血压,对其他类型高血压也有一定疗效,且口服起效快、作用时间长、不良反应少。此外还可以治疗充血性心衰和心肌梗死。已发现与帕立骨化醇（Paricalcitol）和群多普利（Trandolapril）的联合治疗可减少阻塞性尿路病变中的纤维化。

• 1981年，群多普利获得专利。
• 1993年，群多普利批准用于医疗用途。

7、赖诺普利（Lisinopril）

赖诺普利是一种血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂类药物，通过抑制肾素 – 血管紧张素 – 醛固酮系统起作用。用于治疗高血压，心力衰竭和心脏病发作。对于高血压它通常是1个第一线治疗方案，也被用来防止肾脏问题在人与糖尿病。赖诺普利口服。完全效果可能需要长达四周才能产生。

• 1978年，赖诺普利获得专利。
• 1987年，赖诺普利在美国批准用于医学用途。

8、雷米普利（Ramipril）

雷米普利是一种用于治疗高血压，心力衰竭和糖尿病肾病的ACE抑制剂。也用于预防高危人群的心血管疾病。

• 1981年，雷米普利获得专利。
• 1989年，雷米普利批准用于医学用途。

利尿剂（Diuretic）

利尿剂用于治疗心力衰竭，肝硬化，高血压，流感，水中毒和某些肾病。

某些利尿剂（特别是噻嗪类和袢利尿剂）的抗高血压作用与其利尿作用无关。血压的降低不是由于尿量增加导致的血容量减少，而是通过其他机制和低于产生利尿所需的剂量发生。比如吲达帕胺，特别为此而设计。

噻嗪类利尿剂（Thiazide）

噻嗪类利尿剂又称为中效能利尿药，噻嗪类药物类是在20世纪50年代由默克公司发现和开发的。噻嗪类利尿药也是一种降压药，可单独用于治疗早期高血压，或与其他降压药联合治疗中、重度高血压。在大多数国家，噻嗪类药物是最便宜的抗高血压药物。

9、吲达帕胺（Indapamide）

吲达帕胺为是噻嗪类利尿剂（磺胺类），具有利尿和钙拮抗作用。吲达帕胺也是一种强效、长效的降压药，是专为此设计的，并且与大多数其他利尿剂相比，具有更大的高血压治疗窗口（没有明显的利尿），临床上还用于充血性心力衰竭时水钠潴留的治疗。

• 1968年，吲达帕胺获得专利。
• 1977年，吲达帕胺批准用于医疗。

10、氢氯噻嗪（Hydrochlorothiazide，HCTZ或HCT）

氢氯噻嗪是一种噻嗪类利尿剂，由默克公司和Ciba公司发现。通常用于治疗由于液体积聚而导致的高血压和肿胀。其他用途包括尿崩症，肾小管酸中毒，并降低风险肾结石在那些有尿液中高钙水平。对于高血压它有时被认为是作为第一线治疗。氢氯噻嗪列在世界卫生组织的基本药物清单中，为卫生系统所需的最有效和最安全的药物。世界反兴奋剂机构禁止使用氢氯噻嗪，因为它有能力掩盖使用增强性能的药物。

• 1959年，氢氯噻嗪上市。

11、氯噻嗪（Chlorothiazide）

氯噻嗪是噻嗪类尿剂和抗高血压剂。既可以在医院环境中使用，也可以用于个人用途，以管理与充血性心力衰竭相关的多余液体。在ICU环境中，除了呋塞米之外，还用氯噻嗪向患者鼻胃管（NG管）给药，两种药物相互增强。默克和Dohme研究实验室团队开发了一系列噻嗪类利尿剂，其中包括氯噻嗪。他们在1975年因这项工作获得了Albert Lasker特别奖。

• 1956年，氯噻嗪获得专利。
• 1958年，氯噻嗪批准用于医疗。

袢利尿剂（Loop Diuretic）

袢利尿剂的利尿药主要用于医药治疗高血压和水肿常因充血性心脏衰竭或慢性肾脏疾病。虽然噻嗪类利尿剂对肾功能正常的患者更有效，但袢利尿剂对肾功能受损的患者更有效。常用的袢利尿剂如下：

13、布美他尼(Bumetanide)

布美他尼是用于治疗肿胀和高血压的袢利尿剂，并通过降低肾脏对钠的重吸收起作用。包括由于心力衰竭，肝功能衰竭或肾脏问题引起的肿胀。当其他药物没有效果时，作为二线方案使用，对于高血压，它不是优选选择的治疗方案。效果通常在一小时内开始，持续约六小时。

• 1968年，布美他尼获得专利。
• 1972年，布美他尼开始医学使用。

14、依他尼酸（Ethacrynic acid）

依他尼酸是酮基和亚甲基的苯氧基乙酸衍生物，与其他袢利尿剂不同，乙烯丙酸不是磺胺类，因此，对于磺胺过敏患者，其使用并不是禁忌。依他尼酸用于治疗水肿，特别是高血压、先天性心脏疾病、充血性心力衰竭，肝硬化、肝衰竭和肾衰竭、肾癌症等疾病引起的腹部液体聚集和水肿。其注射药剂用于在需要时，迅速从身体中去除水分， 例如在急性肺水肿中， 或者当人不能口服药丸时。

15、托拉塞米(Torasemide)

托拉塞米是一种磺胺类袢利尿剂，用于治疗的药物高血压和液体超负荷因心脏衰竭，肾脏疾病和肝脏疾病。它是不是高血压首选治疗方法。

• 1974年，托拉塞米获得专利。
• 1993年，托拉塞米开始医学使用。

 16、吡咯他尼(Piretanide)

吡咯他尼是一种作用于髓袢高效利尿药，其强度介于呋塞米和布美他尼之间。对钾的排出较少。其降压作用与氢氯噻嗪相当。另外，吡咯他尼有松弛血管平滑肌、溶解纤维蛋白及抗血小板作用。

• 1973年，吡咯他尼被制造出来。
• 1974年，吡咯他尼获得专利。
• 1981年，吡咯他尼批准用于医疗用途。

β~受体阻滞剂（Beta~blocker）

β受体阻滞剂是一类主要用于控制异常心律，并在第一次心脏病发作后保护心脏免受第二次心脏病发作（心肌梗塞）的药物预防。它们也被广泛用于治疗高血压。尽管对于原发性高血压的治疗，不是大多数患者初始治疗的首选（不如利尿剂，ACE抑制剂或钙通道阻滞剂有效）。

17、普萘洛尔（Propranolol）

普萘洛尔是首款β受体阻滞剂的药物，用于治疗高血压，多种类型的不规则心率，甲状腺毒症，毛细血管瘤，表现焦虑和特发性震颤。用于预防偏头痛，并预防心绞痛或先前心脏病发作的心脏病可以通过口服或注射到静脉中。口服的配方有短效和长效两种版本。普萘洛尔在30分钟后出现在血液中，口服时最大效果在60到90分钟之间。普萘洛尔位于是世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

• 1962年，普萘洛尔获得专利。
• 1964年，James Black合成了第一个具有临床意义的β受体阻滞剂普萘洛尔，并被批准用于医学用途，它彻底改变了心绞痛的治疗，并被许多人认为是20世纪临床医学和药理学最重要的贡献之一。

抗凝血剂（Anticoagulant）

抗凝血剂也被称为血液稀释剂，用于抗血栓治疗。常见抗凝剂包括华法林和肝素。

18、华法林（Warfarin）

当病变冠脉局部存在湍流及血流淤滞时，口服华法林。华法林抑制维生素K参与的凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ的在肝脏的合成，有增高出血风险的可能性，谨慎使用。华法林位于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

• 1948年，华法林首次作为鼠毒进入商业用途。
•  1954年，华法林在美国被批准医疗用途。

19、肝素（Heparin）

肝素是天然存在的糖胺聚糖。作为一种药物，它被用作抗凝血剂，还用于治疗心脏病和不稳定型心绞痛。肝素位于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

• 1916年，发现肝素。

醛固酮拮抗剂（Antimineralocorticoid，MCRA）

醛固酮是一种利尿剂，通常与其他药物一起用作辅助治疗，用于治疗慢性心力衰竭。醛固酮具有多种病理生理作用，可以引起中枢性高血压，加速内皮损伤（儿茶酚胺增强其作用），降低心率变异，诱发室性心律失常，促进钠潴留、钾和镁丢失，促进心肌纤维化、坏死及炎症，损害纤维蛋白溶解系统。非选择性醛固酮受体拮抗剂螺内酯可以降低充血性心力衰竭病人病死率，但是男性乳腺增生症等与性激素相关的副作用，限制了其在高血压治疗方面的应用。

20、螺内酯（Spironolactone）

螺内酯是醛固酮拮抗剂类的第1个成员，也用于治疗醛固酮增多症（包括Conn综合症）和女性多毛症。螺内酯位于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

• 1957年，螺内酯被发现。
• 1959年，螺内酯被引入医疗用途。