进展|Soliris(依库珠单抗)欧/美/日获批治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)

本文作者: 5年前 (2019-08-28)

舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab)是Alexion公司首创的C5补体抑制剂,通过抑制补 […]

舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab)是Alexion公司首创的C5补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。

2007年,舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab)首次获准上市,目前已批准4种超级罕见病:PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG、NMOSD。

2018年8月,中国国家药品监督管理局批准由杭州泰格医药公司代理申报进口注册的舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab),用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。

2019年6月,美国FDA批准舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab)治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。这是依库珠单抗获批的第4个适应症,也是第1种治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的药物。

2019年8月,欧盟委员会(EC)批准舒立瑞(依库珠单抗)Soliris(Eculizumab)治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者。这是欧洲第1种也是唯一1种被批准治疗NMOSD的药物。

依库珠单抗治疗NMOSD的新适应症申请也正在接受日本卫生劳动福利部(MHLW)的审查。

在美国、欧盟和日本,依库珠单抗均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格(ODD)。

视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是一种罕见、严重的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病,在毫无预警的情况下攻击中枢神经系统,可对大脑、视神经和脊髓造成进行性和不可逆的损伤,这些损伤可能导致长期残疾。该病特征是复发,每次复发都会导致残疾的逐步累积,并可能导致过早死亡。抗AQP4抗体引发的补体激活是导致这些损伤的主要潜在原因之一,大约四分之三(73%)的NMOSD患者抗AQP4自身抗体检测呈阳性。检测抗AQP4自身抗体可用于NMOSD的诊断,该病主要影响女性,通常在其生命的黄金时期。

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