3种治疗低磷性佝偻病(PRS)的药物

本文作者: 4年前 (2020-10-31)

低磷性佝偻病(Phosphapenic  Rickets Syndrome,PRS)是一种 […]

低磷性佝偻病(Phosphapenic  Rickets Syndrome,PRS)是一种遗传性疾病,与大多数佝偻病病例不同,维生素D补充剂不能治愈低磷性佝偻病。

低磷性骨软化症包括以下类型:

  • X连锁低磷性佝偻病(XLH)
  • 常染色体显性遗传低磷性佝偻病(ADHR)
  • 遗传性低磷性佝偻病合并高尿钙症(HHRH)
  • X连锁隐性低磷性佝偻病(XRHR)
  • 肿瘤性骨软化症(TIO)(获得性的原因)

2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,低磷性佝偻病被收录其中。

通常患者需要补充维生素D,在严重弯曲的情况下,可以进行截骨术以矫正腿部形状。

治疗药物

1、口服磷酸盐(Oral phosphate)

针对低磷血症,口服补充磷酸盐类补剂。在很多复合的保健品制剂中都含有磷酸盐。

2、骨化三醇(calcitriol)

骨化三醇是维生素D3的活性形式,骨化三醇主要通过增加肠道对钙的摄取来增加血钙(Ca 2+),为抗佝偻病活性最强的1,25-二羟代谢物。用于治疗低血钙肾脏疾病,由肾病引起的甲状旁腺功能亢进,由甲状旁腺功能减退引起的低血钙,骨质疏松症,骨软化症和家族性低磷血症。

  • 1971年,骨化三醇首次被发现。
  • 1978年,骨化三醇在美国被批准用于医疗用途。

骨化三醇做为通用药物以各种商品名销售:包括罗钙全/Rocaltrol(Roche),Calcijex(Abbott),Decostriol(Mibe,Jesalis),Vectical(Galderma)和Rolsical(Sun Pharma)等。

3、Crysvita(Burosumab) 布罗索尤单抗

Burosumab,商品名Crysvita(KRN23)是设计用于治疗低磷血症的人单克隆抗体,是第一种专门针对这种疾病的药物。该药物由日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)和Ultragenyx合作开发,是针对成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组完全人源化单克隆IgG1抗体。

2018年2月,Burosumab(Crysvita)获得欧盟的有条件批准。

2018年4月,Burosumab于被FDA批准治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷性佝偻病(XLH)。FDA的批准属于突破性治疗和孤儿药认定。

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